Acid chenodeoxicolic sigma-tau este un medicament care contine substanta activa acid
chenodeoxicolic.
Acid chenodeoxicolic sigma-tau
acid chenodeoxicolic
Ce este Acid chenodeoxicolic sigma-tau si pentru ce se utilizeaza?
Acid chenodeoxicolic sigma-tau este un medicament care contine substanta activa acid
chenodeoxicolic. Acesta este un „acid biliar primar”, un constituent principal al bilei (un lichid produs de ficat care ajuta la digerarea grasimilor).
Acid chenodeoxicolic sigma-tau se utilizeaza pentru tratarea xantomatozei cerebrotendinoase la adulti
si copii incepand cu varsta de o luna. Acesti pacienti nu pot produce suficient acid biliar primar – acid chenodeoxicolic – din cauza unor anomalii genetice care au drept rezultat deficitul enzimei hepatice sterol 27-hidroxilaza. In lipsa acidului biliar primar, organismul produce acizi biliari anormali si alte substante care se acumuleaza in organism, cauzand leziuni.
Din cauza numarului mic de pacienti cu aceasta afectiune, boala este considerata „rara”, iar Acid
chenodeoxicolic sigma-tau a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat in boli rare) la
16 decembrie 2014.
Acid chenodeoxicolic sigma-tau este un „medicament hibrid”. Aceasta inseamna ca este similar cu un
„medicament de referinta” care contine aceeasi substanta activa. Medicamentul de referinta pentru
Acid chenodeoxicolic sigma-tau este Xenbilox. Totusi, Xenbilox difera de Acid chenodeoxicolic sigma-
Acid chenodeoxicolic sigma-tau tau prin faptul ca este autorizat pentru o utilizare diferita (pentru dizolvarea calculilor biliari colesterolici).
Cum se utilizeaza Acid chenodeoxicolic sigma-tau?
Acid chenodeoxicolic sigma-tau se poate obtine numai pe baza de prescriptie medicala, iar tratamentul
trebuie initiat si supravegheat de un medic cu experienta in tratarea xantomatozei cerebrotendinoase
sau a altor afectiuni legate de sinteza acidului biliar primar.
Acid chenodeoxicolic sigma-tau este disponibil sub forma de capsule (250 mg) care se administreaza
de 3 ori pe zi la aproximativ aceeasi ora zilnic. Doza zilnica se recomanda si se ajusteaza in timpul
tratamentului pentru fiecare pacient, in functie de varsta pacientului, de functia hepatica si de nivelul acizilor biliari din sangele si urina acestuia. Pentru copiii mici si copiii care nu pot inghiti capsule, continutul acestora poate fi amestecat cu solutie de bicarbonat de sodiu 8,4 %, pentru a obtine un medicament lichid. Pentru mai multe informatii, cititi prospectul.
Cum actioneaza Acid chenodeoxicolic sigma-tau?
Acidul chenodeoxicolic este unul dintre principalii acizi biliari primari produsi de ficat. Acidul
chenodeoxicolic din acest medicament inlocuieste acidul similar care ii lipseste pacientului. Acest lucru ajuta la reducerea producerii de substante anormale si contribuie la activitatea normala a bilei in cadrul sistemului digestiv, atenuand astfel simptomele bolii.
Ce beneficii a prezentat Acid chenodeoxicolic sigma-tau pe parcursul studiilor?
Acid chenodeoxicolic sigma-tau a fost investigat intr-un studiu care a urmarit fisele medicale a 35 de
pacienti cu xantomatoza cerebrotendinoasa, carora li s-a administrat acid chenodeoxicolic timp de
aproximativ 9 ani. Toti cei 23 de pacienti pentru care au fost disponibile date privind nivelurile de acizi biliari din sange au prezentat scaderi ale acestor niveluri (scadere medie de 56–69 µmol/l). Dintre cei 14 pacienti pentru care au fost disponibile date privind nivelurile de acizi biliari din urina, 79 % (11 din 14) au prezentat scaderi ale nivelurilor la cea mai recenta analiza. De asemenea, majoritatea pacientilor au prezentat atenuarea simptomelor bolii: toti au raportat atenuarea starii diareice, 89 % dintre pacienti au prezentat o imbunatatire a capacitatii mentale, 60 % dintre pacienti au prezentat o ameliorare a mobilitatii, iar 85 % si respectiv 77 % dintre pacienti au prezentat imbunatatirea starii psihice, in conformitate cu doua scoruri diferite.
Care sunt riscurile asociate cu Acid chenodeoxicolic sigma-tau?
Reactiile adverse observate in asociere cu Acid chenodeoxicolic sigma-tau sunt constipatie si valori
anormale ale testelor hepatice; frecventa acestora nu a putut fi insa estimata cu certitudine pe baza
datelor limitate disponibile. Reactiile adverse au avut o severitate usoara pana la moderata si nu au
fost de durata. Pentru lista completa de restrictii, cititi prospectul.
De ce a fost aprobat Acid chenodeoxicolic sigma-tau?
Acidul chenodeoxicolic se utilizeaza pentru tratarea xantomatozei cerebrotendinoase de aproximativ 40
de ani, desi nu a fost autorizat pentru aceasta utilizare. Cu toate acestea, datele privind utilizarea
Acid chenodeoxicolic sigma-tau medicamentului continua sa fie limitate, din cauza raritatii bolii. Totusi, studiile au demonstrat ca medicamentul prezinta beneficii pentru pacienti si nu prezinta reactii adverse semnificative. Prin urmare, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Acid chenodeoxicolic sigma-tau sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE.
Acid chenodeoxicolic sigma-tau a fost autorizat in „conditii exceptionale”. Aceasta inseamna ca, din
cauza raritatii bolii, nu s-au putut obtine informatii complete despre Acid chenodeoxicolic sigma-tau. In fiecare an, Agentia Europeana pentru Medicamente va analiza orice informatie nou aparuta, iar
prezentul rezumat va fi actualizat, dupa caz.
Ce informatii se asteapta in continuare despre Acid chenodeoxicolic sigmatau?
Avand in vedere ca Acid chenodeoxicolic sigma-tau a fost autorizat in circumstante exceptionale,
compania care comercializeaza acest medicament va crea un registru pentru a monitoriza beneficiile si
siguranta medicamentului.
Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Acid chenodeoxicolic sigma-tau?
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse, de asemenea, recomandari si
masuri de precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Acid chenodeoxicolic sigma-tau, care trebuie
respectate de personalul medical si de pacienti.
