Aldurazyme este utilizat pentru tratamentul de substitutie enzimatica la pacientii cu diagnostic confirmat de mucopolizaharidoza de tip I (MPZ I; deficit de α-L-iduronidaza) pentru tratarea simptomelor non-neurologice ale bolii (care nu au legatura cu creierul sau cu nervii).

MPZ I este o boala ereditara rara, in care nivelul de activitate al enzimei α-L-iduronidaza este mult redus fata de normal. Acest lucru inseamna ca anumite substante (glicozaminoglicanii, GAG) nu sunt metabolizate, astfel incat se acumuleaza in majoritatea organelor din organism si le distrug. Manifestarile non-neurologice ale MPZ I pot fi hepatomegalia, imobilizarea articulatiilor care ingreuneaza miscarile, reducerea volumului pulmonar, afectiuni cardiace si afectiuni oculare.
Deoarece numarul persoanelor cu MPZ I este redus, boala este considerata „rara”, Aldurazyme fiind desemnat drept un „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rare) la data de 14 februarie 2001.
Medicamentul se poate elibera numai pe baza de reteta.

Ce este Aldurazyme?
Aldurazyme este o solutie perfuzabila (picurare in vena). Aceasta contine substanta activa laronidaza.

Cum se utilizeaza Aldurazyme?
Tratamentul cu Aldurazyme trebuie supravegheat de un medic cu experienta in tratarea pacientilor cu MPZ I sau cu alte boli ereditare de metabolism . Aldurazyme trebuie administrat intr-un spital sau intr-o clinica in care este disponibil un echipament de resuscitare, putand fi necesar ca, inainte de perfuzie, pacientilor sa li se administreze anumite medicamente pentru prevenirea unei reactii alergice.
Aldurazyme se administreaza o data pe saptamana sub forma de perfuzie intravenoasa. Aldurazyme este destinat pentru tratamentul de lunga durata.

Cum actioneaza Aldurazyme?
Substanta activa continuta de Aldurazyme, laronidaza, este o copie a enzimei umane α-L-iduronidaza.
Substanta este produsa printr-o metoda cunoscuta sub denumirea de „tehnologia ADN -ului recombinant”: enzima este produsa de o celula care a primit o gena (ADN ), devenind astfel capabila sa produca aceasta enzima. La pacientii cu MPZ I, laronidaza inlocuieste enzima care lipseste. Prin asigurarea enzimei lipsa, simptomele MPZ I sunt controlate, ceea ce imbunatateste calitatea vietii pacientului.

Cum a fost studiat Aldurazyme?
Aldurazyme a fost studiat la 45 de pacienti cu varsta de cinci ani sau mai mult, cu diagnostic confirmat de MPZ I. Studiul a comparat efectul medicamentului Aldurazyme cu cel al unui placebo (un preparat inactiv). masura principala a eficacitatii a fost reprezentata de functia pulmonara (capacitatea vitala fortata, CVF) si de distanta pe care pacientii au putut sa o parcurga in sase minute inainte si dupa 26 de saptamani de tratament , studiul continuand o perioada de pana la patru ani.
Aldurazyme a fost, de asemenea, studiat la 20 de copii cu sub varsta de cinci ani, care au primit Aldurazyme timp de un an. Studiul a evaluat in principal siguranta medicamentului, masurand, de asemenea, si eficacitatea sa (prin evaluarea efectului sau de scadere a nivelurilor de GAG in urina si prin evaluarea dimensiunilor ficatului).

Ce beneficii a prezentat Aldurazyme in timpul studiilor?
Studiul a demonstrat ca dupa 26 de saptamani, Aldurazyme a ameliorat atat CVF, cat si capacitatea de deplasare a pacientilor. Acest efect a fost mentinut pana la patru ani. La copiii cu varsta sub cinci ani, Aldurazyme a redus nivelurile de GAG in urina cu aproximativ 60%, iar la sfarsitul studiului, la jumatate din copiii tratati dimensiunile ficatului aveau valori normale.

Care sunt riscurile asociate cu Aldurazyme?
Cele mai multe efecte secundare observate in timpul administrarii Aldurazyme sunt cauzate mai degraba de perfuzie decat de medicamentul ca atare. In general acestea sunt de intensitate usoara pana la moderata si cu timpul se reduc. Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Aldurazyme la pacientii peste varsta de cinci ani (intanite la mai mult de 1 din 10 pacienti) sunt cefaleea, greata (senzatia de rau), durerile abdominale (de burta), eruptiile cutanate, artropatia (degradarea articulatiilor), artralgie (dureri articulare), durerile de spate, durerile la nivelul extremitatilor (maini si picioare), inrosirea tegumentelor, pirexia (febra ) si reactii la locul perfuziei. La pacientii sub varsta de cinci ani, cele mai frecvente efecte secundare sunt cresterea presiunii arteriale, scaderea saturatiei de oxigen (un mod de a masura functia pulmonara), tahicardia (frecventa cardiaca rapida), pirexia si frisoanele. Pentru lista completa a efectelor secundare raportate asociate cu Aldurazyme, a se consulta prospectul.
La aproape toti pacientii care primesc Aldurazyme pot sa apara anticorpi (proteine care sunt produse ca raspuns la Aldurazyme). Efectul acestora asupra sigurantei si eficacitatii medicamentului nu este pe deplin cunoscut. Aldurazyme nu trebuie utilizat la pacientii care pot prezenta reactii alergice severe (reactii anafilactice) la laronidaza sau la oricare alt ingredient al acestui medicament .

De ce a fost aprobat Aldurazyme?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a decis ca medicamentul Aldurazyme ofera un control eficace asupra simptomelor MPZ I. Comitetul a decis ca beneficiile Aldurazyme sunt mai mari decat riscurile sale in ceea ce priveste tratamentul de substitutie enzimatica pe termen lung la pacientii cu diagnostic confirmat de MPZ I. Comitetul a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru Aldurazyme.
Aldurazyme a fost autorizat in „conditii exceptionale”. Aceasta inseamna ca, datorita faptului ca boala este rara, nu a fost posibila obtinerea de informatii complete cu privire la Aldurazyme. Anual, Agentia Europeana pentru Medicamente (EMEA) va revizui orice informatie noua care devine disponibila, iar acest rezumat va fi actualizat corespunzator.

Ce informatii suplimentare se mai asteapta cu privire la Aldurazyme?
Compania care produce Aldurazyme va monitoriza pacientii carora li se administreaza Aldurazyme cu privire la reactiile asociate perfuziei si la dezvoltarea de anticorpi.

Alte informatii despre Aldurazyme:
Comisia Europeana a acordat Genzyme Europe B.V o autorizatie de introducere pe piata pentru Aldurazyme, valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la data de 10 iunie 2003.