Alprolix se utilizeaza pentru tratamentul si prevenirea sangerarilor la pacientii cu hemofilie B, o afectiune hemoragica ereditara cauzata de lipsa unei proteine de coagulare denumite factor IX.
Alprolix
eftrenonacog alfa

Ce este Alprolix si pentru ce se utilizeaza?
Alprolix se utilizeaza pentru tratamentul si prevenirea sangerarilor la pacientii cu hemofilie B, o afectiune hemoragica ereditara cauzata de lipsa unei proteine de coagulare denumite factor IX. Medicamentul poate fi administrat pacientilor de toate varstele.
Din cauza numarului mic de pacienti cu hemofilie B, boala este considerata „rara”, iar Alprolix a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rare) la 8 iunie 2007. Alprolix contine substanta activa eftrenonacog alfa.

Cum se utilizeaza Alprolix?
Alprolix se poate obtine numai pe baza de reteta, iar tratamentul trebuie sa se desfasoare sub supravegherea unui medic cu experienta in tratamentul hemofiliei. Alprolix este disponibil sub forma de pulbere si solvent, care se amesteca pentru prepararea unei solutii injectabile in vena. Doza si frecventa injectiilor depind de greutatea corporala a pacientului si de motivul utilizarii Alprolix, ca tratament sau pentru prevenirea sangerarilor, precum si de severitatea deficitului de factor IX de care sufera pacientul, de amploarea si de localizarea sangerarii, precum si de varsta si de starea clinica a pacientului. Pentru mai multe informatii privind modul de utilizare a acestui
medicament, consultati Rezumatul caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR). Pacientii sau ingrijitorii acestora pot administra ei insisi tratamentul cu Alprolix la domiciliu, dupa o instruire corespunzatoare. Pentru informatii complete, consultati prospectul.

Cum actioneaza Alprolix?
La pacientii cu hemofilie B este absent factorul IX, o proteina necesara pentru coagularea normala a sangelui, motiv pentru care acestia sangereaza cu usurinta. Eftrenonacog alfa, substanta activa din Alprolix, actioneaza in organism in acelasi mod ca factorul IX uman. Aceasta suplineste lipsa factorului IX, facilitand astfel coagularea sangelui si permitand tinerea temporara sub control a sangerarii.

Ce beneficii a prezentat Alprolix pe parcursul studiilor?
In cadrul a 2 studii principale care au cuprins pacienti cu hemofilie B, Alprolix s-a dovedit a fi eficace atat pentru prevenirea, cat si pentru tratarea episoadelor de sangerare.
In primul studiu, care a cuprins 123 de adulti si adolescenti cu varsta de minimum 12 ani, pacientii carora li s-a administrat Alprolix ca tratament preventiv saptamanal au avut in jur de 3 episoade de sangerare pe an, pacientii carora li s-a administrat Alprolix ca tratament preventiv o data la 10 zile au avut in jur de 2 episoade de sangerare pe an, iar pacientii carora li s-a administrat Alprolix la nevoie pentru tratarea sangerarilor au avut in jur de 18 episoade de sangerare pe an. In plus, atunci cand s-a produs totusi sangerarea, aproximativ 90 % din episoadele de sangerare s-au remis dupa o singura injectie cu Alprolix. In al doilea studiu, realizat pe 30 de copii cu varsta sub 12 ani, Alprolix a fost la fel de eficace: in medie au aparut 2 episoade de sangerare pe an, iar in aproximativ 75 % din cazuri remisiunea acestora s-a produs dupa o singura injectie.

Care sunt riscurile asociate cu Alprolix?
Au fost observate reactii rare de hipersensibilitate (alergice) in asociere cu Alprolix, printre care: umflare, senzatie de arsura si de intepaturi la locul de injectare, frisoane, inrosirea fetei, eruptie insotita de mancarime, durere de cap, urticarie, tensiune arteriala scazuta, letargie, greata si varsaturi, stare de neliniste, batai rapide ale inimii, senzatie de apasare in piept si respiratie suieratoare. In unele cazuri, aceste reactii pot deveni severe.
Este posibil ca anumiti pacienti care iau medicamente cu factor IX sa dezvolte inhibitori (anticorpi) impotriva factorului IX, care determina oprirea actiunii medicamentului si au ca rezultat pierderea controlului asupra sangerarii. De asemenea, medicamentele cu factor IX pot crea probleme din cauza formarii de cheaguri de sange in vasele sanguine.
Pentru lista completa a efectelor secundare si a restrictiilor asociate cu Alprolix, consultati prospectul.

De ce a fost aprobat Alprolix?
Studiile dovedesc ca Alprolix este eficace pentru prevenirea si tratarea episoadelor de sangerare la pacientii cu hemofilie B, iar siguranta acestuia este comparabila cu cea a altor medicamente cu factor IX. Prin urmare, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Alprolix sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Alprolix?
A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Alprolix sa fie utilizat in cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, in Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospectul pentru Alprolix au fost incluse informatii referitoare la siguranta, printre care si masurile corespunzatoare de precautie care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.