Ammonaps este un medicament care contine substanta activa fenilbutirat de sodiu .
Acesta este disponibil sub forma de comprimate ovale de culoare alba (500 mg) si sub forma de granule (940 mg/g).
Pentru ce se utilizeaza Ammonaps?
Ammonaps se utilizeaza pentru tratarea pacientilor cu tulburari ale ciclului ureei. Acesti pacienti nu pot elimina azotul rezidual din organism deoarece le lipsesc unele enzime care se gasesc, de obicei, in
ficat. In organism, azotul rezidual se gaseste sub forma de amoniac, care este toxic, in special pentru creier.
Ammonaps se administreaza pacientilor carora le lipsesc una sau mai multe dintre urmatoarele
enzime: carbamil-fosfat-sintetaza, ornitin-transcarbamilaza sau argininosuccinat-sintetaza. Se poate
utiliza la pacienti care prezinta urmatoarele forme ale bolii:
• boala cu „debut timpuriu” la sugarii care prezinta o lipsa totala a uneia sau mai multora dintre
aceste enzime in cursul primei luni de viata;
• boala cu „debut intarziat” la pacientii care prezinta o lipsa partiala a unei enzime dupa varsta de o
luna si care au suferit leziuni cerebrale cauzate de concentratiile ridicate de amoniac din sange.
Medicamentul se poate elibera numai pe baza de reteta.
Cum se utilizeaza Ammonaps?
Tratamentul cu Ammonaps trebuie supravegheat de un medic cu experienta in tratarea pacientilor cu
tulburari ale ciclului ureei.
Ammonaps se utilizeaza ca adjuvant la alte tratamente, impreuna cu un regim alimentar special sarac
in proteine pentru a reduce absorbtia de azot. Doza zilnica de Ammonaps este ajustata pentru fiecare
pacient in parte si depinde de regimul alimentar, inaltimea si greutatea pacientului. Sunt necesare
analize de sange periodice pentru determinarea dozei zilnice corecte. Doza de Ammonaps trebuie
impartita in cantitati egale, administrate la fiecare masa.
Comprimatele sunt pentru adulti si copii, iar granulele se administreaza sugarilor si pacientilor care nu
pot inghiti comprimate. Granulele sunt fie amestecate in alimente sau bauturi imediat inainte de a fi
consumate, fie dizolvate in apa inainte de a fi administrate printr-un tub care ajunge in stomac prin
abdomen sau nas .
Ammonaps este un tratament pe termen lung si trebuie utilizat pana cand pacientului i se efectueaza
un transplant hepatic reusit.
Cum actioneaza Ammonaps?
Consumul de proteine aduce azot in organism, care este apoi transformat in amoniac. Pacientii cu
tulburari ale ciclului ureei nu pot elimina amoniacul din organism, prin urmare, acesta poate atinge
concentratii ridicate, provocand probleme grave, intre care handicap , leziuni cerebrale si deces.
Substanta activa din Ammonaps, fenilbutiratul de sodiu , este convertita in organism intr-o substanta
numita fenilacetat. Fenilacetatul se combina cu aminoacidul glutamina , care contine azot, formand o
substanta ce poate fi eliminata din organism pe cale renala. Acest lucru permite scaderea
concentratiilor de azot din organism, reducand cantitatea de amoniac produsa.
Cum a fost studiat Ammonaps?
Ammonaps a fost studiat la 82 de pacienti cu tulburari ale ciclului ureei care au fost tratati cu
Ammonaps si care nu urmasera in prealabil alte tratamente pentru boala de care sufereau. Ammonaps
nu a fost comparat cu alte tratamente. Principala masura de eficacitate a fost supravietuirea, dar studiul
a evaluat, de asemenea, numarul de episoade hiperamoniemice (perioade cu concentratii foarte ridicate
de amoniac in sange), dezvoltarea cognitiva (dezvoltarea capacitatii de gandire, invatare si memorare),
cresterea si valorile sanguine de amoniac si glutamina .
Ce beneficii a prezentat Ammonaps in timpul studiilor?
Rata de supravietuire totala a fost de aproximativ 80% la nou-nascutii care au fost tratati cu
Ammonaps. Dimpotriva, nou-nascutii netratati inregistreaza, de obicei, decesul in cursul primului an
de viata. Rata de supravietuire a fost mai ridicata la pacientii care au dezvoltat boala mai tarziu in
viata. Diagnosticul timpuriu si tratamentul imediat sunt importante pentru reducerea riscului de
handicap .
Care sunt riscurile asociate cu Ammonaps?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Ammonaps (observate la mai mult de 1 din 10
pacienti) sunt : amenoreea (absenta ciclurilor menstruale) si menstruatia neregulata (cicluri menstruale
neregulate), dar acestea se produc doar la pacientele cu potential fertil. Alte efecte secundare frecvente
includ: disfunctie renala si hemograme (numarul de eritrocite, leucocite si trombocite) anormale.
Pentru lista completa a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Ammonaps, a se consulta
prospectul.
Ammonaps nu se administreaza persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la
fenilbutiratul de sodiu sau la oricare alt ingredient al acestui medicament . Este interzisa administrarea
medicamentului la pacientele gravide sau care alapteaza.
De ce a fost aprobat Ammonaps?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a remarcat ca tulburarile ciclului
ureei reprezinta o boala grava pentru care exista putine tratamente si ca s-a demonstrat ca Ammonaps
impiedica cresterea excesiva a concentratiilor de amoniac. Prin urmare, in pofida informatiilor limitate
disponibile, CHMP a decis ca beneficiile Ammonaps sunt mai mari decat riscurile asociate acestuia ca
medicament adjuvant in tratamentul pe termen lung al tulburarilor ciclului ureei. Comitetul a
recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru Ammonaps.
Ammonaps a fost autorizat in „circumstante exceptionale” deoarece la momentul aprobarii, intrucat
boala este rara, informatiile disponibile erau limitate. Intrucat societatea a pus la dispozitie informatiile
suplimentare solicitate, statutul de „circumstante exceptionale” a luat sfarsit la 6 iulie 2004.
Alte informatii despre Ammonaps:
Comisia Europeana a acordat o autorizatie de introducere pe piata pentru Ammonaps, valabila pe
intreg teritoriul Uniunii Europene, la 8 decembrie 1999. Autorizatia de introducere pe piata a fost
reinnoita la 8 decembrie 2004 si la 8 decembrie 2009. Titularul autorizatiei de introducere pe piata este
Swedish Orphan International AB.
Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data in 12-2009.
