Brineura este un medicament pentru tratarea lipofuscinozei ceroide neuronale de tip 2 (boala LCN2), o
afectiune ereditara la copii, care duce la deteriorarea progresiva a creierului.
Brineura
cerliponaza alfa

Ce este Brineura si pentru ce se utilizeaza?
Brineura este un medicament pentru tratarea lipofuscinozei ceroide neuronale de tip 2 (boala LCN2), o
afectiune ereditara la copii, care duce la deteriorarea progresiva a creierului.
Din cauza numarului mic de pacienti cu LCN2, boala este considerata „rara”, iar Brineura a fost
desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat in boli rare) la 13 martie 2013.
Brineura contine substanta activa cerliponaza alfa.

Cum se utilizeaza Brineura?
Brineura se administreaza direct in creier, sub forma de perfuzie. Inainte de prima perfuzie, pacientul
trebuie sa fie supus unei interventii chirurgicale pentru a i se implanta un dispozitiv care ajunge de la suprafata craniului la cavitatea cu lichid din creier, unde se administreaza medicamentul.
Perfuziile se administreaza o data la doua saptamani, de catre un profesionist in domeniul sanatatii cu
cunostinte despre administrarea medicamentelor in creier. Pentru a reduce riscul de reactii declansate
de perfuzie, pacientilor li se pot administra si alte medicamente inaintea sau in timpul tratamentului cu Brineura, sau se poate incetini ritmul de administrare a perfuziei. Tratamentul poate continua atat timp cat pacientul prezinta beneficii terapeutice. Brineura se poate obtine numai pe baza de prescriptie medicala. Pentru mai multe informatii, cititi prospectul.

Cum actioneaza Brineura?
Pacientilor cu LCN2 le lipseste o enzima necesara pentru dezvoltarea normala a creierului, numita
tripeptidil peptidaza-1 (TPP1). Substanta activa din Brineura, cerliponaza alfa, este o copie a TPP1 si se utilizeaza ca inlocuitor pentru enzima lipsa.
Medicamentul se administreaza sub forma de perfuzie direct in creier pentru a se evita bariera
hematoencefalica, o bariera protectoare care separa fluxul sanguin de creier si care impiedica
substantele, de exemplu medicamentele, sa patrunda in tesutul cerebral.

Ce beneficii a prezentat Brineura pe parcursul studiilor?
In studiile anterioare cu Brineura s-a demonstrat ca medicamentul reduce rata de agravare a bolii,
masurata conform scalei standard de evaluare.
Intr-un studiu in cadrul caruia 23 de copii (cu varsta medie de 4 ani) au fost tratati cu Brineura timp de aproximativ un an, 20 dintre acestia (87 %) nu au inregistrat scaderea cu 2 puncte a scorului
mobilitatii si abilitatilor de vorbire, observata anterior la pacientii care nu primeau tratament.
Evaluarea a fost efectuata de medici care au punctat pacientii in mod individual pentru mobilitate si
pentru abilitatile de vorbire (0 insemnand cel mai sever si 3 insemnand normal). Scorul final al unui
pacient a fost format din suma celor doua scoruri.
In urma unui studiu de monitorizare, a reiesit ca beneficiile Brineura au durat timp de inca un an,
rezultatele demonstrand ca evolutia bolii a putut fi intarziata in cazul majoritatii pacientilor. Acest
studiu este inca in derulare.

Care sunt riscurile asociate cu Brineura?
Cele mai frecvente reactii adverse asociate cu Brineura (care pot afecta mai mult de 1 persoana din 5)
sunt febra, niveluri scazute ale proteinelor din LCR (lichidul din creier si maduva spinarii), anomalii ale ECG (un test de verificare a activitatii inimii), varsaturi, infectii ale tractului respirator superior (infectii ale nasului si ale gatului) si reactii de hipersensibilitate (alergice). Pentru lista completa a reactiilor adverse raportate in asociere cu Brineura, cititi prospectul.
Brineura este contraindicat la pacientii care au prezentat reactii de hipersensibilitate (alergice) la acest medicament, care le-au pus viata in pericol, si la care simptomele au reaparut dupa reluarea administrarii medicamentului. De asemenea, medicamentul este contraindicat la pacientii carora le-a fost implantat un sunt pentru drenarea lichidului in exces din creier. In sfarsit, este contraindicata administrarea Brineura daca exista orice fel de probleme cauzate de dispozitiv, de exemplu scurgeri sau infectii.

De ce a fost aprobat Brineura?
Datele disponibile arata ca Brineura incetineste deteriorarea mobilitatii si a abilitatilor de vorbire la pacientii cu LCN2, o afectiune pentru care nu exista alte tratamente.
In ceea ce priveste siguranta medicamentului, datele disponibile nu prezinta niciun motiv inacceptabil de ingrijorare. Prin urmare, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a concluzionat ca beneficiile Brineura sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE. Brineura a fost autorizat in „conditii exceptionale”. Aceasta se datoreaza faptului ca, din cauza raritatii bolii, nu s-au putut obtine informatii complete despre Brineura. In fiecare an, Agentia Europeana pentru Medicamente va analiza orice informatie nou aparuta, iar prezentul rezumat va fi actualizat, dupa caz.

Ce informatii se asteapta in continuare despre Brineura?
Avand in vedere ca Brineura a fost autorizat in conditii exceptionale, compania care il comercializeaza
va furniza date suplimentare din studii privind siguranta Brineura, inclusiv in ceea ce priveste riscul de reactii alergice la utilizarea pe termen lung si eficacitatea sa pe termen lung in privinta intarzierii sau opririi deteriorarii mobilitatii si a abilitatilor de vorbire. Studiile vor include si copii cu varsta mai mica de 2 ani, pentru care in prezent nu exista date.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Brineura?
Compania care comercializeaza Brineura se va asigura ca toti profesionistii din domeniul sanatatii care se preconizeaza ca vor utiliza acest medicament vor primi material didactic despre modul de utilizare a
medicamentului si despre modalitatile de evitare a problemelor legate de dispozitiv, cum ar fi infectiile sau blocarea.
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse, de asemenea, recomandari si
masuri de precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Brineura, care trebuie respectate de profesionistii din domeniul sanatatii si de pacienti.