Cablivi este un medicament utilizat pentru tratarea adultilor care manifesta un episod de purpura trombocitopenica trombotica dobandita (PTTd), o tulburare de coagulare a sangelui.
Cablivi
(caplacizumab)

Ce este Cablivi si pentru ce se utilizeaza?
Cablivi este un medicament utilizat pentru tratarea adultilor care manifesta un episod de purpura
trombocitopenica trombotica dobandita (PTTd), o tulburare de coagulare a sangelui. In timpul unui
episod de PTTd se formeaza cheaguri de sange in vasele mici de sange, iar pacientul are un numar
scazut de trombocite (componente care ajuta la coagularea sangelui).
Cablivi se utilizeaza in asociere cu plasmafereza (prin care se elimina anumiti anticorpi din organism) si cu tratamente pentru reducerea activitatii sistemului imunitar (mecanismul de aparare al
organismului).
Cablivi contine substanta activa caplacizumab.
PTTd este rara, iar Cablivi a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat in boli rare) la
30 aprilie 2009.

Cum se utilizeaza Cablivi?
Cablivi se poate obtine numai pe baza de prescriptie medicala. Tratamentul trebuie initiat si
supravegheat de medici cu experienta in gestionarea pacientilor cu tulburari de coagulare care
afecteaza vasele mici de sange.
Se incepe cu o doza de 10 mg, care se administreaza prin injectie in vena inainte de plasmafereza.
Tratamentul continua cu doza de 10 mg administrata zilnic prin injectie subcutanata in burta, dupa
plasmafereza zilnica, si ulterior timp de 30 de zile dupa oprirea plasmaferezei zilnice. Daca este
necesar, tratamentul cu Cablivi poate continua mai mult timp. De asemenea, pacientii primesc si
tratamente de reducere a activitatii sistemului imunitar.
Pacientii sau persoanele care ii ingrijesc pot administra singuri injectia cu Cablivi dupa o instruire
corespunzatoare. Pentru informatii suplimentare cu privire la utilizarea Cablivi, cititi prospectul sau adresati-va medicului dumneavoastra sau farmacistului.

Cum actioneaza Cablivi?
Pacientii cu PTTd prezinta niveluri crescute ale unei substante numite factor von Willebrand. Factorul
von Willebrand actioneaza asupra trombocitelor si duce la acumularea lor si la formarea cheagurilor de
sange. Caplacizumabul, substanta activa din Cablivi, este un nanoorganism (un anticorp mic) conceput
sa se lege de factorul von Willebrand astfel incat sa opreasca actiunea acestuia asupra trombocitelor.
Acest lucru reduce acumularea trombocitelor si formarea de cheaguri in vasele de sange, ceea ce duce
la cresterea nivelului de trombocite din sange, deoarece acestea nu mai sunt retinute pentru a forma
cheaguri.

Ce beneficii a prezentat Cablivi pe parcursul studiilor?
Doua studii principale au investigat eficacitatea Cablivi la pacienti cu PTTd care aveau nevoie de
plasmafereza pentru tratarea afectiunii. Toti pacientii au primit tratament standard.
In primul studiu, care a cuprins 75 de pacienti, numarul de trombocite a revenit la normal dupa 3 zile
in medie in cazul pacientilor tratati cu Cablivi, fata de 5 zile in cazul celor care au primit placebo (un preparat inactiv).
Al doilea studiu, care a cuprins 145 de pacienti, a masurat in cat timp a revenit in intervalul normal
numarul de trombocite si in cat timp s-a ameliorat suficient afectiunea pentru a permite oprirea
plasmaferezei zilnice dupa cel mult 5 zile. Studiul a constatat ca exista o probabilitate mai mare ca
numarul de trombocite sa revina mai rapid in intervalul normal la pacientii tratati cu Cablivi decat la cei care primeau placebo.

Care sunt riscurile asociate cu Cablivi?
Cele mai frecvente reactii adverse asociate cu Cablivi (care pot afecta mai mult de 1 persoana din 10)
sunt sangerari nazale, dureri de cap si sangerarea gingiilor. Pentru lista completa a reactiilor adverse si a restrictiilor asociate cu Cablivi, cititi prospectul.

De ce a fost autorizat Cablivi in UE?
Agentia Europeana pentru Medicamente a hotarat ca beneficiile Cablivi sunt mai mari decat riscurile
asociate si ca acest medicament poate fi autorizat pentru utilizare in UE. Agentia a considerat ca, la
pacientii cu PTTd, Cablivi in asociere cu plasmafereza si cu imunosupresie poate reduce perioada de
timp in care numarul de trombocite revine in intervalul normal, efect asociat cu o perioada mai scurta
de tratament cu plasmafereza si cu o sedere mai scurta in sectia de terapie intensiva. Cea mai
importanta reactie adversa la tratament este sangerarea, dar aceasta este considerata gestionabila.
Compania are obligatia sa prezinte rezultatele unui studiu privind siguranta si eficacitatea Cablivi pe
termen mai lung.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Cablivi?
Compania care comercializeaza Cablivi va furniza materiale, inclusiv un card de avertizare pentru
pacienti, privind riscul de sangerari grave si modul in care trebuie gestionat acest risc.
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse, de asemenea, recomandari si
masuri de precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Cablivi, care trebuie respectate de personalul
medical si de pacienti.
Similar tuturor medicamentelor, datele cu privire la utilizarea Cablivi sunt monitorizate continuu.
Reactiile adverse raportate la Cablivi sunt evaluate cu atentie si sunt luate orice masuri necesare
pentru protectia pacientilor.