Cerdelga este un medicament utilizat pentru tratamentul de lunga durata al pacientilor adulti cu boala Gaucher de tip 1.
Ce este Cerdelga si pentru ce se utilizeaza?
Cerdelga este un medicament utilizat pentru tratamentul de lunga durata al pacientilor adulti cu boala Gaucher de tip 1. Boala Gaucher este o tulburare ereditara rara, caracterizata printr-un deficit al unei enzime numite glucocerebrozidaza (cunoscuta si sub numele de beta-glucozidaza acida). In mod normal, aceasta enzima descompune o lipida numita glucozilceramida (sau glucocerebrozida), iar in lipsa acestei enzime, lipida se acumuleaza in organism, de obicei in ficat, splina si oase. Aceasta acumulare produce simptomele bolii: anemie (numar scazut de globule rosii), oboseala, aparitia cu usurinta a vanatailor si o tendinta de sangerare, splina si ficat marite si dureri si fracturi ale oaselor.
Cerdelga se utilizeaza la pacientii cu boala Gaucher de tip 1, care este tipul ce afecteaza de obicei ficatul, splina si oasele. Cerdelga se utilizeaza la pacientii al caror organism metabolizeaza acest medicament cu o viteza normala (cunoscuti ca „metabolizatori intermediari” sau „metabolizatori rapizi”) sau cu viteza mica (cunoscuti ca „metabolizatori lenti”).
Din cauza numarului mic de pacienti cu boala Gaucher, boala este considerata „rara”, iar Cerdelga a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rare) la 4 decembrie 2007.
Cerdelga contine substanta activa eliglustat.

Cum se utilizeaza Cerdelga?
Cerdelga este disponibil sub forma de capsule (84 mg) cu administrare orala. Cerdelga poate fi obtinut numai pe baza de reteta si tratamentul trebuie initiat si supravegheat de un medic cu experienta in tratamentul bolii Gaucher. Inainte de initierea tratamentului cu Cerdelga, trebuie efectuat un test pentru a determina cat de rapid este metabolizat medicamentul in organismul pacientilor (adica pentru a determina daca sunt metabolizatori lenti, intermediari sau rapizi). Medicamentul nu trebuie administrat pacientilor al caror organism metabolizeaza acest medicament cu o viteza foarte mare (cunoscuti ca „metabolizatori ultrarapizi”) sau celor a caror capacitate de metabolizare nu este cunoscuta sau carora nu li s-a efectuat niciun test.

Doza recomandata de Cerdelga, la pacientii care metabolizeaza medicamentul cu o viteza normala (metabolizatori intermediari sau metabolizatori rapizi), este de 1 capsula luata de doua ori pe zi.
Pentru pacientii al caror organism metabolizeaza lent medicamentul (metabolizatori lenti), doza recomandata este de 1 capsula o data pe zi. Pentru informatii suplimentare, consultati prospectul.

Cum actioneaza Cerdelga?
Substanta activa din Cerdelga, eliglustatul, actioneaza prin blocarea actiunii unei enzime implicate in producerea lipidei glucozilceramida. Deoarece acumularea acestei lipide in organe cum sunt splina, ficatul si oasele este responsabila pentru boala Gaucher de tip 1, reducerea producerii acestei lipide ajuta la prevenirea acumularii sale si, astfel, ajuta organele afectate sa functioneze mai bine.

Ce beneficii a prezentat Cerdelga pe parcursul studiilor?
Cerdelga s-a dovedit a fi eficace in tratarea bolii Gaucher in doua studii principale.
Primul studiu a implicat 40 de pacienti netratati anterior pentru boala Gaucher de tip 1 si a urmarit, in principal, reducerea dimensiunilor splinei pacientilor. Dupa 9 luni de tratament, pacientii carora li s-a administrat eliglustat au prezentat o reducere medie a dimensiunii splinei de 28 %, in comparatie cu o crestere de 2 % la cei carora li s-a administrat placebo (un preparat inactiv). De asemenea, pacientii care au primit Cerdelga au prezentat o ameliorare a altor semne ale bolii, cum ar fi reducerea dimensiunii ficatului si cresterea nivelurilor de hemoglobina (proteina care se gaseste in globulele rosii care transporta oxigenul in organism).

Cerdelga s-a dovedit a fi eficace si intr-un alt studiu, care a implicat 160 de pacienti cu boala Gaucher de tip 1, care au fost tratati anterior cu o terapie de substitutie a enzimei lipsa si ale caror simptome ale bolii erau tinute sub control. Unii dintre pacienti au fost tratati cu Cerdelga, in timp ce altii au fost tratati cu terapia de substitutie enzimatica. Acest studiu a determinat ca, dupa tratamentul cu durata de un an, boala a ramas stabila la 85 % dintre pacientii tratati cu Cerdelga, in comparatie cu 94 % dintre pacientii care au continuat terapia de substitutie enzimatica.

Care sunt riscurile asociate cu Cerdelga?
Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Cerdelga (care poate afecta mai mult de 1 persoana din 10) este diareea, la aproximativ 6 pacienti din 100. Majoritatea efectelor secundare sunt usoare si tranzitorii. Pentru lista completa a efectelor secundare raportate asociate cu Cerdelga, consultati prospectul.
Cerdelga nu trebuie luat impreuna cu anumite medicamente care pot interfera cu capacitatea organismului de a metaboliza medicamentul, ceea ce poate afecta nivelurile de Cerdelga in sange.
Pentru lista completa a restrictiilor, consultati prospectul.

De ce a fost aprobat Cerdelga?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Cerdelga sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE. Cerdelga s-a dovedit a fi eficace in ameliorarea simptomelor bolii la majoritatea pacientilor netratati anterior pentru boala Gaucher de tip 1 si in mentinerea stabilitatii bolii la majoritatea pacientilor tratati anterior cu terapia de substitutie enzimatica. Cu toate acestea, un numar mic de pacienti (aproximativ 15 %) care au schimbat tratamentul de la terapia de substitutie enzimatica la Cerdelga nu au raspuns optim dupa tratamentul cu durata de un an. Pentru acesti pacienti trebuie avute in vedere alte optiuni de tratament. Toti pacientii care schimba tratamentul de la terapia de substitutie enzimatica trebuie monitorizati in mod regulat pentru progresia bolii.
In ceea ce priveste siguranta, efectele secundare au fost in general usoare si tranzitorii, insa CHMP a recomandat ca siguranta pe termen lung a medicamentului sa fie investigata suplimentar.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Cerdelga?
A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Cerdelga sa fie utilizat in cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, in Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospectul pentru Cerdelga, au fost incluse informatii referitoare la siguranta, printre care si masurile corespunzatoare de precautie care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.
In plus, compania care comercializeaza Cerdelga va furniza medicilor si pacientilor materiale educationale pentru a se asigura ca numai pacientii cu boala Gaucher de tip 1 sunt tratati cu Cerdelga si ca medicamentul nu este utilizat impreuna cu alte medicamente care pot modifica semnificativ nivelurile sangvine ale acestuia. Tuturor pacientilor carora li se prescrie Cerdelga li se va furniza un card de atentionare pentru pacient. De asemenea, compania va tine evidenta pacientilor tratati cu Cerdelga pentru a urmari siguranta pe termen lung a medicamentului.

Informatii suplimentare sunt disponibile in rezumatul planului de management al riscurilor.

Alte informatii despre Cerdelga
Comisia Europeana a acordat o autorizatie de introducere pe piata pentru Cerdelga, valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la 19 ianuarie 2015.

Prezentul rezumat a fost actualizat ultima data in 01-2015