Cerezyme este indicat ca tratament de substitutie enzimatica pe termen lung la pacientii cu boala Gaucher.
Boala Gaucher este o afectiune ereditara rara. Persoanele cu aceasta boala au un deficit al enzimei numite glucocerebrosidaza. In mod normal, aceasta enzima descompune un produs rezidual adipos denumit glucocerebrozida. fara aceasta enzima, glucocerebrozida se acumuleaza in organism, de obicei la nivelul ficatului, splinei si maduvei osoase, producand simptomele bolii: anemie (numar redus de celule rosii in sange), oboseala, invinetirea usoara si o tendinta de sangerare, splina si ficat marite, durere la nivelul oaselor si fracturi.
Cerezyme se administreaza pacientilor care prezinta tipul 1 (non-neuronopat) sau tipul 3 (neuronopat cronic ) de boala Gaucher si care prezinta una sau mai multe dintre starile de mai jos provocate de boala:
• anemie (nivel scazut de celule rosii in sange),
• trombocitopenie (o scadere a numarului de trombocite din sange),
• boala osoasa,
• hepatomegalie (ficat marit) sau splenomegalie (splina marita).
Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta.
Cerezyme este o pulbere pentru solutie perfuzabila (picurare in vena). Aceasta contine substanta activa numita imigluceraza.
Cum se utilizeaza Cerezyme?
Cerezyme trebuie administrat de medici cu experienta in abordarea terapeutica a pacientilor cu boala Gaucher. Se administreaza prin perfuzare timp de una sau doua ore la fiecare doua saptamani, la inceput in doze mai mari. Dozele sunt ulterior ajustate in functie de raspunsul pacientului la tratament .
Cerezyme este destinat administrarii pe termen lung.
Cum actioneaza Cerezyme?
Boala Gaucher a fost tratata anterior cu ajutorul unei enzime, algluceraza, preparata din placenta umana. Imigluceraza, substanta activa din Cerezyme, este o copie a acestei enzime, obtinuta printr-o metoda cunoscuta sub denumirea de „tehnologia ADN -ului recombinant”: enzima este obtinuta dintr-o celula care a primit o gena (ADN ), care o face capabila sa produca enzima. Imigluceraza contribuie la (catalizeaza) descompunerea glucocerebrozidei si stopeaza acumularea acesteia in organism.
Cum a fost studiat Cerezyme?
Pentru tipul 1 de boala Gaucher, Cerezyme a fost studiat in cadrul a trei studii, pe un total de 40 de pacienti (acesta este un numar acceptabil deoarece boala este foarte rara). Studiile au examinat eficacitatea Cerezyme in ceea ce priveste controlul simptomelor bolii Gaucher, precum normalizarea (cresterea) numarului de celule rosii si de trombocite din sange si normalizarea (reducerea) dimensiunilor ficatului si splinei. Cerezyme a fost comparat cu algluceraza. Pentru tipul 3 de boala Gaucher (care este o forma extrem de rara a bolii), au fost folosite date din articolele publicate si din registrul special al pacientilor cu boala Gaucher.
Ce beneficii a dovedit Cerezyme in timpul studiilor?
Studiile au aratat ca Cerezyme este la fel de sigur si eficace ca algluceraza in ceea ce priveste controlul simptomelor bolii Gaucher. De asemenea, s-a demonstrat ca pacientii pot trece fara probleme de la tratamentul cu algluceraza la cel cu imigluceraza.
Care sunt riscurile asociate cu Cerezyme?
Cele mai frecvente efecte secundare ale medicamentului Cerezyme (observate la 1-10 pacienti din 100) sunt simptomele respiratorii, urticaria sau angioedemul, pruritul (mancarimea) si eruptiile cutanate. Pacientii pot dezvolta anticorpi (proteine produse ca raspuns la Cerezyme si care pot afecta tratamentul) si trebuie monitorizati pentru descoperirea oricarei reactii alergice la Cerezyme in timpul primului an de tratament .
Cerezyme trebuie administrat cu precautie persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la imigluceraza sau la oricare alt ingredient care intra in compozitia medicamentului.
De ce a fost aprobat Cerezyme?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a stabilit ca Cerezyme ofera un control eficient al simptomelor tipurilor 1 si 3 ale bolii Gaucher. Comitetul a decis ca beneficiile Cerezyme sunt mai mari decat riscurile sale si a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru Cerezyme.
Alte informatii despre Cerezyme:
Comisia Europeana a acordat Genzyme Europe B.V. o autorizatie de introducere pe piata pentru Cerezyme, valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la data de 17 noiembrie 1997. Autorizatia de introducere pe piata a fost reinnoita la data de 17 noiembrie 2002 si la data de 17 noiembrie 2007.
