Crysvita este un medicament utilizat pentru tratarea hipofosfatemiei X-linkate, o tulburare ereditara caracterizata prin concentratii mici de fosfat in sange (hipofosfatemie).
Crysvita
Burosumab

Ce este Crysvita si pentru ce se utilizeaza?
Crysvita este un medicament utilizat pentru tratarea hipofosfatemiei X-linkate, o tulburare ereditara
caracterizata prin concentratii mici de fosfat in sange (hipofosfatemie). Fosfatul este esential pentru
dezvoltarea oaselor si a dintilor si pentru mentinerea rezistentei acestora, pacientii fiind deci predispusi la rahitism si la alte deformari ale oaselor, precum si la probleme de crestere.
Crysvita se poate utiliza la copiii cu varsta de peste 1 an si la adolescentii al caror schelet este in
crestere. Medicamentul se utilizeaza daca se observa semne de boala osoasa pe radiografii.
Crysvita contine substanta activa burosumab.
Din cauza numarului mic de pacienti cu hipofosfatemie X-linkata, boala este considerata „rara”, iar
Crysvita a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat in boli rare) la
15 octombrie 2014.

Cum se utilizeaza Crysvita?
Medicamentul se poate obtine numai pe baza de prescriptie medicala, iar tratamentul trebuie initiat de
un medic cu experienta in gestionarea pacientilor cu boli osoase cauzate de modificari in procesele
chimice ale organismului.
Crysvita se administreaza sub forma de injectie subcutanata (sub piele). Doza recomandata la initierea
tratamentului este de 0,4 mg pe kg de greutate corporala, urmata de 0,8 mg/kg o data la doua
saptamani in continuarea tratamentului. Doza se ajusteaza in functie de concentratiile de fosfat din
sangele pacientului. Doza maxima este de 90 mg o data la doua saptamani.
Pentru mai multe informatii, cititi prospectul.

Cum actioneaza Crysvita?
Concentratiile de fosfat sunt controlate in mare parte de rinichi, care fie elimina fosfatul in exces, fie il reabsorb in fluxul sanguin daca este necesar. Pacientii cu hipofosfatemie X-linkata prezinta niveluri anormal de mari ale unei proteine numite FGF23, care face ca rinichii sa nu mai reabsoarba fosfatul in fluxul sanguin.
Crysvita este un anticorp monoclonal (un tip de proteina) conceput sa recunoasca si sa se lege de
proteina FGF23. Legandu-se de proteina FGF23, medicamentul ii blocheaza activitatea, permitand
rinichilor sa reabsoarba fosfatul si sa restabileasca concentratiile normale de fosfat in sange.
Ce beneficii a prezentat Crysvita pe parcursul studiilor?
Crysvita a redus severitatea rahitismului, fapt demonstrat de radiografiile copiilor cu hipofosfatemie Xlinkata.
Medicamentul a fost evaluat intr-un studiu principal in curs de desfasurare la 52 de copii cu varsta intre 5 si 12 ani. Crysvita a fost administrat tuturor copiilor o data la doua saptamani sau o data la patru saptamani. Principala masura a eficacitatii a fost reducerea severitatii rahitismului (deformari osoase) de la nivelul incheieturii mainii si al genunchiului, masurat pe o scara de la 0 (normal) la 10 (sever). La pacientii carora li s-a administrat Crysvita o data la 2 saptamani, scorul mediu a fost de 1,9 puncte inainte de tratament si a scazut cu 1,0 puncte dupa 64 de saptamani de tratament; in cazul celor care au primit medicamentul o data la 4 saptamani, scorul initial de 1,7 a scazut cu 0,8 puncte. In plus, concentratiile de fosfat din sange s-au ameliorat pe parcursul timpului la ambele grupuri, in special la copiii care au primit Crysvita o data la 2 saptamani.
Un alt studiu in desfasurare, care cuprinde 13 copii mai mici, demonstreaza ca Crysvita este eficace la
copiii cu varsta intre 1 si 4 ani.

Care sunt riscurile asociate cu Crysvita?
Reactiile adverse asociate cu Crysvita (care pot afecta mai mult de 1 persoana din 10) sunt reactii la
locul injectiei (precum inrosire a pielii, mancarime, eruptii pe piele, durere si invinetire), dureri de cap, dureri la nivelul bratelor si picioarelor, scaderea nivelului de vitamina D, eruptii pe piele, dureri de dinti, abcese dentare, dureri musculare si ameteala.
In timpul tratamentului cu Crysvita este contraindicata administrarea orala de medicamente care
contin fosfat si vitamina D. De asemenea, Crysvita este contraindicat la pacientii cu concentratii mari
de fosfat in sange sau la pacientii cu boala renala severa.
Pentru lista completa a restrictiilor asociate cu Crysvita, cititi prospectul.

De ce a fost aprobat Crysvita?
S-a dovedit ca Crysvita reduce severitatea deformarilor osoase de la nivelul incheieturii mainii si al
genunchiului si imbunatateste concentratia de fosfat din sange la copiii cu hipofosfatemie X-linkata
aflati intr-un studiu in curs de desfasurare; sunt asteptate date suplimentare. Reactiile adverse la
medicament par gestionabile. Prin urmare, Agentia Europeana pentru Medicamente a hotarat ca
beneficiile Crysvita sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in
UE.
Crysvita a primit „aprobare conditionata”. Aceasta inseamna ca sunt asteptate dovezi suplimentare
despre acest medicament, pe care compania are obligatia sa le furnizeze. In fiecare an, Agentia
Europeana pentru Medicamente va analiza orice informatie nou aparuta, iar prezentul rezumat va fi
actualizat, dupa caz.

Ce informatii se asteapta in continuare despre Crysvita?
Avand in vedere ca Crysvita a primit aprobare conditionata, compania care comercializeaza
medicamentul va furniza rezultate actualizate din doua studii in curs de desfasurare, la copii cu varsta
intre 5 si 12 ani si intre 1 si 4 ani. De asemenea, compania are obligatia sa efectueze si sa prezinte
rezultatele unui studiu care compara Crysvita cu administrarea pe cale orala de fosfat si vitamina D la
copii cu varsta intre 1 si 12 ani cu hipofosfatemie X-linkata.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Crysvita?
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse recomandari si masuri de
precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Crysvita, care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.