Cystadrops este un medicament pentru ochi utilizat la pacienti cu varsta de 2 ani si peste, care au
cistinoza.
Cystadrops
Mercaptamina

Ce este Cystadrops si pentru ce se utilizeaza?
Cystadrops este un medicament pentru ochi utilizat la pacienti cu varsta de 2 ani si peste, care au
cistinoza. Cistinoza este o boala ereditara, in care o substanta naturala numita cistina se acumuleaza in organism formand cristale daunatoare, in special in rinichi si in cornee (stratul transparent din fata ochiului). Cystadrops se utilizeaza pentru a reduce acumularea de cristale de cistina din cornee.
Din cauza numarului mic de pacienti cu cistinoza, boala este considerata „rara”, iar Cystadrops a fost
desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat in boli rare) la 7 noiembrie 2008.
Cystadrops contine substanta activa mercaptamina (numita si cisteamina).

Cum se utilizeaza Cystadrops?
Cystadrops se poate obtine numai pe baza de prescriptie medicala, iar tratamentul trebuie initiat sub
supravegherea unui medic cu experienta in tratamentul cistinozei. Medicamentul este disponibil sub forma de picaturi oftalmice. Doza recomandata este de o picatura in fiecare ochi, de 4 ori pe zi, in timpul orelor de veghe. Medicul poate sa scada treptat doza pana la o picatura pe zi in functie de rezultatele examinarilor oftalmologice. Tratamentul trebuie continuat pe termen lung.

Cum actioneaza Cystadrops?
Lezarea cristalelor de cistina in interiorul celulelor corneene poate cauza tulburari de vedere grave.
Substanta activa din Cystadrops, mercaptamina, intra in reactie cu cistina pentru a o dizolva si pentru
a forma substante care sa poata fi eliminate din celule. La aplicarea medicamentului la nivelul ochiului, cantitatea de cistina din celulele corneei scade, limitand gradul de lezare a ochiului.

Ce beneficii a prezentat Cystadrops pe parcursul studiilor?
Cystadrops a fost comparat cu o solutie de picaturi oftalmice, mai putin concentrata, pe baza de
mercaptamina, intr-un studiu principal care a cuprins 32 de pacienti cu varsta de 2 ani si peste,
diagnosticati cu cistinoza. Principala masura de eficacitate s-a bazat pe reducerea cristalelor corneene
de cistina astfel cum au fost observate la microscop si cuantificate pe baza unui scor numit scorul
IVCM. Scorul se situeaza intre 0 si 28, unde 0 inseamna „fara cristale”. La inceputul studiului, pacientii din ambele grupuri au avut un scor mediu de 10. Cystadrops s-a dovedit a fi mai eficace decat medicamentul de comparatie in ceea ce priveste scaderea cristalelor corneene de cistina dupa 3 luni de tratament: la pacientii care au utilizat Cystadrops, scorul ICVM a scazut cu 4,6 puncte in comparatie cu o scadere de 0,5 puncte la pacientii care au utilizat medicamentul de comparatie. Tratamentul cu Cystadrops a dus si la reduceri ale fotofobiei (disconfortul ochiului la lumina puternica).

Care sunt riscurile asociate cu Cystadrops?
Cele mai frecvente reactii adverse asociate cu Cystadrops (care pot afecta mai mult de 1 persoana din
10) sunt in legatura cu ochiul si includ durere, mancarimi si iritatie la nivelul ochilor, lacrimare crescuta (ochi aposi), vedere incetosata si hiperemie oculara (inrosirea ochilor). De obicei, aceste reactii sunt usoare sau moderate si nu sunt de durata. Pentru lista completa a reactiilor adverse si a restrictiilor asociate cu Cystadrops, cititi prospectul.

De ce a fost aprobat Cystadrops?
Solutiile de picaturi oftalmice pe baza de mercaptamina, preparate local in farmacii sau spitale, sunt
utilizate de multi ani pentru tratamentul simptomelor oculare de cistinoza. Mai mult, intr-un studiu s-a
dovedit ca Cystadrops este eficace in scaderea cristalelor corneene de cistina. Medicamentul a
ameliorat si alte simptome de cistinoza, precum fotofobia. In ceea ce priveste siguranta, desi reactiile
adverse la nivelul ochilor sunt foarte frecvente, de obicei acestea sunt tratabile. Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Cystadrops sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Cystadrops?
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse recomandari si masuri de
precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Cystadrops, care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.