Galafold este un medicament folosit pentru tratamentul pacientilor in varsta de cel putin 16 ani care sufera de boala Fabry.
Galafold
Migalastat

Ce este Galafold si pentru ce se utilizeaza?
Galafold este un medicament folosit pentru tratamentul pacientilor in varsta de cel putin 16 ani care sufera de boala Fabry. Aceasta este o tulburare ereditara rara in care pacientii au diferite mutatii (modificari) in gena responsabila de producerea unei enzime numite alfa-galactozidaza A, care in mod normal descompune o substanta grasa numita globotriaozilceramida (GL-3). La pacientii cu boala Fabry aceasta enzima nu functioneaza corespunzator. Prin urmare, GL-3 nu poate fi descompusa si se acumuleaza in diferite celule din organism, inclusiv la nivelul inimii si al rinichilor.
Din cauza numarului mic de pacienti cu boala Fabry, boala este considerata „rara”, iar Galafold a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rare) la 22 mai 2006. Galafold contine substanta activa migalastat.

Cum se utilizeaza Galafold?
Galafold se poate obtine numai pe baza de reteta, iar tratamentul trebuie initiat si supravegheat doar de un medic cu experienta in diagnosticul si tratamentul bolii Fabry.
Galafold este disponibil sub forma de capsule (123 mg). Doza de Galafold recomandata este de o capsula o data la doua zile, administrata oral cu cel putin 2 ore inainte sau dupa masa. Galafold este destinat exclusiv tratarii pacientilor cu anumite mutatii ale genei alfa-galactozidaza A. Pentru mai multe informatii, consultati Rezumatul caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR).
Cum actioneaza Galafold?
Substanta activa din Galafold, migalastatul, se leaga de anumite forme instabile de alfa-galactozidaza A, stabilizand enzima. Aceasta permite ca enzima sa fie transportata in zone ale celulei in care poate sa descompuna GL-3.
Ce beneficii a prezentat Galafold pe parcursul studiilor?
Galafold a fost evaluat in doua studii principale la care au participat in total 127 de pacienti cu boala Fabry. Primul studiu, care a comparat Galafold cu placebo (un preparat inactiv) la 67 de pacienti, a analizat procentul de pacienti care au raspuns la tratament (raspunsul fiind definit ca o reducere de cel putin 50 % a depunerilor de GL-3 la nivelul rinichilor). Per ansamblu, Galafold nu s-a dovedit a fi mai eficace decat placebo in privinta reducerii depunerilor de GL-3; insa analizele suplimentare efectuate numai la
pacientii cu mutatii genetice care pot fi tratate cu Galafold au aratat ca, dupa 6 luni de tratament, acestia au raspuns mai bine la tratamentul cu Galafold decat la placebo.
Al doilea studiu, care a cuprins 60 de pacienti, a comparat Galafold cu medicamentele agalzidaza alfa sau agalzidaza beta, doua tratamente care inlocuiesc enzima lipsa. Principala masura a eficacitatii a fost modificarea functiei renale a pacientilor dupa 18 luni de tratament. In acest studiu, Galafold s-a dovedit a fi la fel de eficace ca substitutia enzimatica in privinta stabilizarii functiei renale a pacientilor.

Care sunt riscurile asociate cu Galafold?
Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Galafold (care poate afecta aproximativ 1 persoana din 10) este durerea de cap. Pentru lista completa a efectelor secundare raportate si a restrictiilor asociate cu Galafold, consultati prospectul.

De ce a fost aprobat Galafold?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Galafold sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE. Comitetul a observat ca Galafold a fost studiat la un numar limitat de pacienti; cu toate acestea, dovezile disponibile sunt considerate suficiente pentru o astfel de boala rara. De asemenea, CHMP a remarcat ca Galafold se administreaza pe cale orala, iar acest lucru ar putea fi un avantaj in comparatie cu alte tratamente autorizate, cum ar fi substitutia enzimatica, care se administreaza prin perfuzie intravenoasa (picurare
in vena). In ceea ce priveste siguranta, Galafold a fost bine tolerat.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Galafold?
A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Galafold sa fie utilizat in cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, in Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospectul pentru Galafold au fost incluse informatii referitoare la siguranta, printre care si masurile corespunzatoare de precautie care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.