Kalydeco este utilizat pentru a trata fibroza chistică la pacienţi cu vârsta de minim 6 ani.

Kalydeco
ivacaftor

Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Kalydeco. Documentul explică modul în care Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul, pentru a emite avizul în favoarea acordării autorizaţiei de introducere pe piaţă şi recomandările privind condiţiile de utilizare pentru Kalydeco.

 Ce este Kalydeco?
Kalydeco este un medicament care conţine substanţa activă ivacaftor. Este disponibil sub formă de comprimate (150 mg).

 Pentru ce se utilizează Kalydeco?
Kalydeco este utilizat pentru a trata fibroza chistică la pacienţi cu vârsta de minim 6 ani, care prezintă mutaţia G551D la nivelul genei proteinei numite regulator de conductanţă transmembranară al fibrozei chistice (CFTR).

Fibroza chistică este o boală moştenită care afectează celulele ce secretă mucozităţi la nivelul plămânilor şi celulele care secretă sucuri digestive la nivelul glandelor din intestine şi pancreas. În fibroza chistică aceste secreţii au o consistenţă dens ă, blocând căile respiratorii şi fluxul sucurilor digestive. Acest fapt conduce la probleme de digestie şi absorbţie a alimentelor, cauzând o dezvoltare lentă şi infecţia şi inflamaţia pe termen lung a plămânilor, datorită excesului de mucozităţi ce nu este eliminat.
Din cauza numărului mic de pacienţi cu fibroză cistică, aceasta este considerată o boală „rară”, iar Kalydeco a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în boli rare) la 8 iulie 2008.
Medicamentul se poate obţine numai pe bază de reţetă.

 Cum se utilizează Kalydeco?
Kalydeco trebuie prescris numai de către medici cu experienţă în tratamentul fibrozei chistice şi numai pentru pacienţii care au mutaţia G551D confirmată.
Doza recomandată de Kalydeco este de un comprimat de 150 mg, de două ori pe zi, administrat la interval de 12 ore împreună cu alimente cu un conţinut de grăsimi, precum cele preparate cu unt sau uleiuri ori cu alimente care conţin ouă, brânză, nuci, lapte integral sau carne. Alimentele care conţin grapefruit sau portocale de Sevilla trebuie evitate pe durata tratamentului cu Kalydeco, întrucât pot afecta modul în care medicamentul este absorbit şi descompus în organism.
Pe durata tratamentului trebuie să se efectueze teste de sânge în mod regulat pentru a verifica funcţia hepatică. La pacienţii cu insuficienţă hepatică severă tratamentul cu Kalydeco trebuie iniţiat doar dacă beneficiile sunt mai mari decât riscurile asociate. Aceşti pacienţi trebuie să înceapă tratamentul cu o doză de 150 mg o dată la două zile.
Schema de dozare pentru Kalydeco poate fi ajustată la pacienţii care urmează tratamente cu anumite tipuri de medicamente.

 Cum acţionează Kalydeco?
Fibroza chistică este cauzată de o mutaţie a genei CFTR. Mutaţia cauzează probleme la nivelul canalelor de proteine implicate în producerea mucozităţilor şi a sucurilor digestive. Aceste canale sunt utilizate pentru transportul ionilor (atomi şi molecule încărcate electric) înspre şi dinspre celulele care secretă mucozităţi. Atunci când canalele sunt deficiente, mucozităţile şi sucurile digestive pot deveni anormal de dense.
Substanţa activă din Kalydeco, ivacaftor, creşte activitatea canalelor deficiente de proteine la pacienţii cu mutaţia G551D. Acest lucru normalizează transportul ionilor prin canale, determinând ca mucozităţile să fie mai puţin dense şi, astfel, ameliorează simptomele bolii.

 Cum a fost studiat Kalydeco?
Kalydeco a fost comparat cu placebo în două studii principale, care au cuprins 219 pacienţi cu fibroză chistică ce au avut mutaţia G551D. Unul dintre studii a fost desfăşurat cu pacienţi cu vârsta peste 12 ani, în timp ce celălalt a cuprins pacienţi cu vârsta între 6 şi 12 ani.
Principala măsură a eficacităţii a fost modificarea FEV 1 după 24 de săptămâni de tratament. FEV 1 este cantitatea maximă de aer pe care o poate expira o persoană într-o secundă.

 Ce beneficii a prezentat Kalydeco pe parcursul studiilor?
S-a demonstrat că Kalydeco este eficient în ameliorarea funcţiei plămânilor la pacienţii cu fibroză chistică. După 24 de săptămâni de tratament, pacienţii cu vârsta de minim 12 ani cărora li se administra Kalydeco au prezentat o îmbunătăţire medie a FEV 1 de 10,4%, comparativ cu o reducere de 0,2% la cei care luau placebo. Rezultate similare au fost observate la pacienţii cu vârsta cuprinsă între 6 şi 11 ani, unde tratamentul cu Kalydeco a condus la o ameliorare a FEV 1 de 12,6%, comparativ cu o ameliorare de 0,1% în cazul placebo.

 Care sunt riscurile asociate cu Kalydeco?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Kalydeco, observate în cadrul studiilor clinice, au fost durere abdominală (15,6% din pacienţi), diaree (12,8%), ameţeală (9,2%), erupţie cutanat ă (12,8%), reacţii la nivelul tractului respirator superior (răceli), inclusiv dureri în gât şi congestie nazală (63,3%), dureri de cap (23,9%) şi prezenţa bacteriilor în spută (7,3%). Pentru lista completă a efectelor secundare raportate asociate cu Kalydeco, consultaţi prospectul.

Kalydeco este contraindicat la persoanele care pot fi hipersensibile (alergice) la ivacaftor sau la oricare dintre celelalte ingrediente.

 De ce a fost aprobat Kalydeco?
S-a demonstrat că Kalydeco îmbunătăţeşte în mod convingător funcţia plămânilor la pacienţii cu vârsta de minim şase ani, care au mutaţia G551D. S-a demonstrat, de asemenea, că medicamentul are un profil al siguranţei acceptabil. CHMP a hotărât că beneficiile Kalydeco sunt mai mari decât riscurile asociate şi a recomandat acordarea autorizaţiei de introducere pe piaţă pentru acest produs. De asemenea, CHMP a semnalat că există date limitate cu privire la efectele pe termen lung ale medicamentului şi că trebuie să se furnizeze date suplimentare de către companie.

 Ce măsuri se iau pentru ca Kalydeco să fie utilizat în condiţii de siguranţă?
Întrucât există date limitate cu privire la efectele pe termen lung ale medicamentului, compania va furniza date care să provină dintr-un studiu pe termen lung, aflat în desfăşurare şi va efectua un studiu observaţional pe o perioadă de cinci ani. CHMP va analiza datele pe măsură ce devin disponibile, alături de datele ce provin din supravegherea de rutină.

 Alte informaţii despre Kalydeco
Comisia Europeană a acordat o autorizaţie de introducere pe piaţă pentru Kalydeco, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 23 iulie 2012.
Pentru mai multe informaţii referitoare la tratamentul cu Kalydeco, citiţi prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresaţi-vă medicului sau farmacistului.

Prezentul rezumat a fost actualizat ultima dată în 07-2012