Kanuma este un medicament utilizat pentru tratamentul pacientilor de toate varstele cu deficienta a lipazei acide lizozomale.
Ce este Kanuma si pentru ce se utilizeaza?
Kanuma este un medicament utilizat pentru tratamentul pacientilor de toate varstele cu deficienta a lipazei acide lizozomale. Aceasta este o boala ereditara cauzata de lipsa unei enzime numite lipaza acida lizozomala, care este necesara pentru descompunerea grasimilor din celule. Cand enzima lipseste sau este prezenta numai in niveluri scazute, in celulele organismului se acumuleaza grasimi care provoaca simptome cum ar fi deficit de crestere si leziuni ale ficatului.
Din cauza numarului mic de pacienti cu deficienta a lipazei acide lizozomale, boala este considerate „rara”, iar Kanuma a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rare) la 17 decembrie 2010. Kanuma contine substanta activa sebelipase alfa.
Cum se utilizeaza Kanuma?
Tratamentul cu Kanuma trebuie supravegheat de un medic cu experienta in tratamentul deficientei lipazei acide lizozomale, al altor boli metabolice sau al bolilor hepatice. Tratamentul trebuie administrat de un profesionist din domeniul sanatatii care poate gestiona urgentele medicale (cum ar fi alergia severa). Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta. Kanuma este disponibil sub forma de concentrat pentru solutie perfuzabila (picurare in vena). Doza recomandata de Kanuma este de 1 mg pe kilogram de greutate corporala si se administreaza o data la doua saptamani. Perfuzia trebuie administrata in decurs de aproximativ 1 pana la 2 ore.
La pacientii care prezinta progresie rapida a bolii inainte de varsta de 6 luni, in locul dozei administrate o data la doua saptamani se administreaza o doza de 1 mg/kg o data pe saptamana; in functie de raspunsul la tratament, la acesti pacienti doza poate fi crescuta la 3 mg/kg cu administrare o data pe saptamana.Tratamentul cu Kanuma trebuie inceput cat mai curand posibil dupa diagnosticare si este indicat pentru utilizare pe termen lung.
Cum actioneaza Kanuma?
Substanta activa din Kanuma, sebelipase alfa, este o copie a enzimei care le lipseste pacientilor cu deficienta de lipaza acida lizozomala. Sebelipase alfa suplineste enzima lipsa, ajutand la descompunerea grasimilor si oprind acumularea acestora in celulele organismului.
Ce beneficii a prezentat Kanuma pe parcursul studiilor?
Kanuma a fost investigat in 2 studii principale la pacientii cu deficienta de lipaza acida lizozomala. Primul studiu a cuprins 9 sugari cu deficit de crestere sau alte indicii de boala cu progresie rapida in primele 6 luni de viata. Studiul a demonstrat ca 6 din cei 9 sugari carora li s-a administrat Kanuma au supravietuit pana la varsta de 1 an. De asemenea, au fost observate ameliorari ale cresterii la toti cei 6 sugari supravietuitori.
Al doilea studiu a cuprins 66 de pacienti (copii si adulti) si a comparat Kanuma cu placebo (un preparat inactiv). Principalul indicator al eficacitatii a fost proportia pacientilor la care s-a obtinut normalizarea nivelurilor enzimei hepatice numite ALT dupa 5 luni de tratament. Nivelurile crescute ale enzimelor ALT sunt un semn al existentei leziunilor hepatice. In acest studiu, la 31 % din pacientii carora li s-a administrat Kanuma (11 din 36) nivelurile enzimelor ALT s-au normalizat, in comparatie cu 7 % din pacientii carora li s-a administrat placebo (2 din 30).
Care sunt riscurile asociate cu Kanuma?
Cele mai grave efecte secundare asociate cu Kanuma (observate la aproximativ 3 pacienti din 100) sunt semne si simptome de reactii alergice severe. Printre acestea se numara disconfortul la nivelul pieptului, ochi rosii, umflarea pleoapelor, dificultati de respiratie, eruptie pe piele insotita de mancarime, urticarie, inrosirea fetei, curgerea nasului, batai rapide ale inimii si respiratie rapida. De asemenea, a fost raportata dezvoltarea de anticorpi la medicament, in special la sugari. Daca se produc anticorpi, este posibil ca Kanuma sa nu actioneze in mod eficace. Pentru lista completa a efectelor secundare raportate asociate cu Kanuma, consultati prospectul.
Kanuma este contraindicat la pacientii care au avut o reactie alergica care pune in pericol viata la substanta activa, care a reaparut dupa oprirea si reluarea tratamentului. De asemenea, este contraindicat la pacientii cu alergie care le pune in pericol viata, provocata de oua sau de oricare dintre celelalte ingrediente ale Kanuma.
De ce a fost aprobat Kanuma?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Kanuma sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE. Comitetul a remarcat lipsa oricaror alte tratamente eficace pentru deficienta de lipaza acida lizozomala, precum si rata crescuta a mortalitatii la sugarii cu boala cu progresie rapida. CHMP a considerat ca Kanuma a dus la ameliorari semnificative in supravietuirea sugarilor si a fost eficace in ameliorarea simptomelor bolii la pacientii de toate varstele. In ceea ce priveste siguranta, nu au fost identificate probleme majore, iar efectele secundare au fost rare sau gestionabile. Cu toate aceste, sunt necesare date suplimentare
privind beneficiile tratamentului pe termen lung si siguranta medicamentului.
Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Kanuma?
A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Kanuma sa fie utilizat in cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, in Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospectul pentru Kanuma, au fost incluse informatii referitoare la siguranta, printre care si masurile corespunzatoare de precautie care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.
In plus, compania care comercializeaza Kanuma deruleaza un studiu la sugarii cu progresie rapida a bolii si va institui un registru al pacientilor de toate varstele pentru a obtine informatii suplimentare privind beneficiile pe termen lung si siguranta Kanuma, in special cu privire la riscul de reactii alergice si la cel de dezvoltare a anticorpilor impotriva medicamentului. De asemenea, compania va furniza materiale educationale tuturor medicilor care se preconizeaza ca vor prescrie Kanuma, incurajandu-i sa inscrie pacientii in registru si informandu-i cum sa monitorizeze pacientii in ceea ce priveste anticorpii si cum sa gestioneze pacientii care dezvolta reactii alergice severe.
