Lojuxta este un medicament utilizat pentru tratamentul pacienţilor cu hipercolesterolemie familială homozigota.

Lojuxta
lomitapidă

Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Lojuxta. Documentul explică modul în care agenţia a evaluat medicamentul, pentru a recomanda autorizarea în Uniunea Europeană (UE) şi condiţiile de utilizare. Scopul documentului nu este să ofere recomandări practice referitoare la utilizarea Lojuxta.
Pentru informaţii practice privind utilizarea Lojuxta, pacienţii trebuie să citească prospectul sau să se adreseze medicului sau farmacistului.

 Ce este Lojuxta şi pentru ce se utilizează?
Lojuxta este un medicament care conține substanța activă lomitapidă. Acesta este utilizat pentru tratamentul pacienţilor cu hipercolesterolemie familial ă homozigot ă, o boală ereditar ă care determină niveluri ridicate de colesterol (un tip de lipide) în sânge.
Medicamentul se utilizează în asociere cu un regim alimentar hipolipidic şi cu alte medicamente pentru reducerea nivelului de lipide din sânge. Boala pacientului trebuie confirmată prin teste genetice ori de câte ori este posibil.

 Cum se utilizează Lojuxta?
Lojuxta se poate obţine numai pe bază de reţetă. Medicamentul este disponibil sub formă de capsule (de 5, 10 şi 20 mg) care trebuie administrate oral , pe stomacul gol, la cel puţin două ore după masa de seară. Tratamentul trebuie iniţiat şi supravegheat de un medic cu experienţă în tratamentul afecţiunilor care presupun niveluri mari de lipide în sânge. Tratamentul trebuie să înceapă cu o doză de 5 mg o dată pe zi şi, dacă este bine tolerat, doza poate fi crescută constant până la o valoare maximă de 60 mg pe zi. Pacienţilor cu funcţie hepatic ă redusă sau pacienţilor sub dializă renală şi pacienţilor care iau anumite alte tipuri de medicamente, va trebui să li se administreze o doză redusă. Pentru mai multe informaţii, consultaţi prospectul.

 Cum acționează Lojuxta?
Substanţa activă din Lojuxta, lomitapida, blochează acţiunea unei substanţe din organism numită „proteină de transfer microzomal al trigliceridelor”, care este prezentă în celulele ficatului şi ale intestinului. Aceasta este implicată în gruparea substanţelor grase, cum sunt colesterolul şi trigliceridele, în particule mai mari numite lipoproteine, care sunt apoi eliberate în fluxul sanguin. Prin blocarea acestei proteine, Lojuxta scade nivelul lipidelor eliberate în sânge, ajutând astfel la reducerea nivelului colesterolului în hipercolesterolemie.

 Ce beneficii a prezentat Lojuxta pe parcursul studiilor?
Beneficiile Lojuxta în reducerea colesterolului sanguin au fost evaluate într-un studiu principal care a inclus 29 de pacienţi cu hipercolesterolemie familial ă homozigot ă. Tuturor pacienţilor li s-a administrat Lojuxta împreună cu alte medicamente pentru reducerea nivelurilor de lipide din sânge. Lojuxta nu a fost comparat cu niciun alt tratament. Principalul indicator al eficacităţii a fost modificarea „nivelurilor sanguine” de „lipoproteină cu densitate scăzută” (colesterol LDL) ale pacienţilor, cunoscută sub numele de „colesterol rău”, după 26 de săptămâni de tratament. În medie, nivelurile de „colesterol LDL ” ale pacienţilor s-au redus cu 40%.

 Care sunt riscurile asociate cu Lojuxta?
Cea mai gravă reacţie adversă observată la unii dintre pacienţii trataţi cu Lojuxta este creşterea anormală a nivelurilor enzimelor. Reacţiile adverse cele mai frecvente sunt problemele intestinale, care pot afecta până la 9 persoane din 10: diaree, greaţă (senzaţie de rău), dispepsie (arsuri la stomac) şi vărsături, care au fost observate la mai mult de 3 persoane din 10, în timp ce durerea, disconfortul şi balonarea abdomenului, constipaţia şi flatulenţa au fost observate la cel puţin 2 persoane din 10. Pentru lista completă de reacţii adverse, consultaţi prospectul.

Lojuxta nu trebuie utilizat la femeile gravide. De asemenea, acesta nu trebuie utilizat la pacienţi cu insuficienţă hepatic ă moderată până la severă sau cu rezultate ale testelor hepatice inexplicabile şi anormale sau la pacienţi cu probleme intestinale semnificative sau de lungă durată. Lojuxta nu trebuie utilizată în asociere cu mai mult de 40 mg de simvastatin ă pe zi (un alt medicament utilizat pentru scăderea nivelurilor de colesterol în sânge) sau cu alte medicamente care afectează modul în care lomitapida este descompusă în organism. Pentru lista completă de restricţii, consultaţi prospectul.

 De ce a fost aprobat Lojuxta?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agenţiei a hotărât că beneficiile Lojuxta sunt mai mari decât riscurile asociate şi a recomandat aprobarea utilizării în UE. CHMP a considerat că efectul medicamentului în reducerea nivelurilor colesterolului LDL a reprezentat un beneficiu pentru pacienţii cu hipercolesterolemie familial ă homozigot ă care prezintă o nevoie medicală nesatisfăcută. Totuşi, CHMP a remarcat că beneficiul pe termen lung pentru inimă şi sistemul circulator trebuie să fie în continuare confirmat. De asemenea, comitetul a remarcat că Lojuxta a prezentat reacţii adverse la nivel intestinal la majoritatea pacienţilor, ceea ce a determinat întreruperea tratamentului pentru unii pacienţi, şi că a condus la o creştere a nivelurilor enzimelor ale cărei consecinţe pe termen lung nu sunt cunoscute. Prin urmare, comitetul a considerat că aceste efecte trebuie monitorizate şi gestionate atent.
Lojuxta a fost autorizat în „circumstanţe excepţionale”. Aceasta înseamnă că, din cauza rarităţii bolii, până în prezent nu s-au putut obţine informaţii complete despre Lojuxta. În fiecare an, Agenţia Europeană pentru Medicamente va analiza orice informaţie nou apărută, iar prezentul rezumat va fi actualizat, după caz.

 Ce informaţii se aşteaptă în continuare despre Lojuxta?
Întrucât Lojuxta a fost autorizat în circumstanţe excepţionale, compania care comercializează medicamentul va efectua un studiu de lungă durată la pacienţii cărora li se administrează Lojuxta pentru a furniza date suplimentare privind siguranţa şi eficacitatea acestuia, inclusiv cu privire la reacţiile adverse asupra ficatului, stomacului, intestinelor şi a sistemului cardiovascular. Studiul va furniza, de asemenea, date privind sarcina la femeile cărora li se administrează medicamentul şi privind conformarea personalului medical cu recomandările privind examinarea şi monitorizarea pacienţilor înainte şi în timpul tratamentului.

 Ce măsuri se iau pentru utilizarea sigură şi eficace a Lojuxta?
A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Lojuxta să fie utilizat în cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, în Rezumatul caracteristicilor produsului şi în prospectul pentru Lojuxta au fost incluse informaţii referitoare la siguranţă, printre care şi măsurile corespunzătoare de precauţie care trebuie respectate de personalul medical şi de pacienţi.

În plus, compania care comercializează Lojuxta va furniza materiale educaţionale tuturor medicilor care se preconizează că vor prescrie Lojuxta, care vor conţine informaţii privind modul de selectare a pacienţilor adecvaţi, precum şi informaţii importante privind siguranţa, inclusiv reacţii adverse, interacţiuni cu alte medicamente şi utilizarea la femeile cu potenţial fertil. De asemenea, acesta va conţine materiale educaţionale care să fie date pacienţilor, inclusiv o broşură şi un card de avertizare.

 Alte informații despre Lojuxta
Comisia Europeană a acordat o autorizaţie de introducere pe piaţă pentru Lojuxta, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 31 iulie 2013.
Pentru mai multe informaţii referitoare la tratamentul cu Lojuxta, citiţi prospectul sau adresaţi-vă medicului sau farmacistului.
Prezentul rezumat a fost actualizat ultima dată în 08-2013