Myozyme este o pulbere din care se prepara o solutie pentru perfuzie (picurare în vena).
Contine substanta activa alglucozidaza alfa.

Pentru ce se utilizeaza Myozyme?
Myozyme se utilizeaza pentru tratarea pacientilor cu boala Pompe, o afectiune ereditara rara. Pacientii cu boala Pompe nu au in cantitate suficienta o enzima numita alfa-glucozidaza. Aceasta enzima, in mod normal, transforma in glucoza zaharul depozitat sub forma de glicogen, care poate fi utilizata de celulele organismului pentru producerea de energie. Daca aceasta enzima lipseste, glicogenul se acumuleaza in anumite tesuturi, in special in muschi, inclusiv la nivelul inimii si al diafragmei (principalul muschi respirator situat sub plamani). Acumularea progresiva de glicogen cauzeaza o mare varietate de simptome, inclusiv inima marita, dificultati respiratorii si slabiciune musculara. Boala poate aparea la nastere (forma de „debut infantil”), dar si mai tarziu pe parcursul vietii (forma de „debut tardiv”). Pentru copiii mai mari si adultii cu forma de debut tardiv a bolii, exista putine dovezi ale beneficiilor Myozyme.
Deoarece numarul pacientilor cu boala Pompe este scazut, boala este considerata „rara”, iar Myozyme a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rar intalnite) la 14 februarie 2001.
Medicamentul se poate elibera numai pe baza de reteta.

Cum se utilizeaza Myozyme?
Tratamentul cu Myozyme trebuie supravegheat de un medic cu experienta in tratarea pacientilor cu boala Pompe sau cu alte boli metabolice ereditare de acelasi tip.
Myozyme se administreaza sub forma de perfuzie in doza de 20 mg per kilogram de greutate corporala, administrata o data la doua saptamani. Perfuzia trebuie inceputa intr-un ritm lent, care trebuie apoi marit treptat, daca nu exista semne de efecte secundare cauzate de perfuzie.

Cum actioneaza Myozyme?
Myozyme este o terapie de substitutie enzimatica. Terapia de substitutie enzimatica asigura pacientilor enzima deficitara, in cazul de fata, alfa-glucozidaza. Substanta activa continuta de Myozyme, alglucozidaza alfa, este o copie a enzimei umane alfa-glucozidaza, care este produsa printr-o metoda cunoscuta sub denumirea de „tehnologia ADN-ului recombinant”: enzima este obtinuta dintr-o celula
care a primit o gena (ADN), care o face capabila sa produca enzima. Enzima de substitutie ajuta la descompunerea glicogenului si impiedica acumularea anormala a acestuia in celule.

Cum a fost studiat Myozyme?
Myozyme a fost studiat in cadrul a doua studii principale, care a inclus in total 39 de sugari si copii cu varsta pana la trei ani si jumatate cu boala Pompe in forma de debut infantil. Acesti pacienti au fost comparati cu un „grup istoric de comparatie” de sugari si copii mici cu boala Pompe, care nu mai fusesera tratati anterior si care nu au luat parte la studii. Principalii indicatori ai eficacitatii au fost numarul pacientilor care au supravietuit si numarul celor care nu au avut nevoie de ventilator pentru a putea respira.
Myozyme a fost comparat, de asemenea, cu placebo (un preparat inactiv) in cadrul unui studiu principal care a inclus 90 de pacienti cu boala in forma de debut tardiv. Principalii indicatori ai eficacitatii au fost marirea distantei pe care o pot parcurge in mers pacientii in sase minute si „capacitatea vitala fortata” a acestora (un indicator al nivelului de functionare a plamanilor). Studiul a durat pana la 18 luni.
Ce beneficii a prezentat Myozyme in timpul studiilor?
In cadrul primului studiu principal, care a inclus sugari cu varsta sub sase luni, toti cei 18 pacienti tratati cu Myozyme erau in viata la varsta de 18 luni, iar 15 dintre acestia nu au avut nevoie de ventilator pentru a putea respira. In schimb, in grupul istoric de comparatie, numai un pacient din 42 mai era in viata la varsta de 18 luni. Rezultatele au fost confirmate in celalalt studiu, care a inclus copii cu varsta cuprinsa intre sase luni si trei ani si jumatate.
In cazul bolii cu debut tardiv, Myozyme a fost mai eficace decat placebo atat in ceea ce priveste marirea distantei pe care o puteau parcurge in mers pacientii, cat si imbunatatirea functiei plamanilor in cursul studiului. Cu toate acestea, pentru ca boala Pompe cu debut tardiv se inrautateste intr-un ritm mai lent decat forma bolii cu debut infantil, se considera ca in acest studiu exista putine dovezi ale beneficiilor Myozyme.

Care sunt riscurile asociate cu Myozyme?
Pe durata studiilor efectuate pe pacientii cu boala Pompe cu debut infantil, cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Myozyme (observate la mai mult de 1 din 10 pacienti) au fost tahicardie (batai rapide ale inimii), imbujorare (inrosire), tuse, tahipnee (respiratie rapida), varsaturi, urticarie (eruptii alergice), eruptii cutanate, pirexie (febra) si un nivel scazut al saturatiei cu oxigen (nivel scazut al oxigenului in sange). In studiul privind boala cu debut tardiv, pacientii au avut multe dintre aceste efecte secundare, dar au fost observate mai rar decat in studiile privind boala cu debut infantil. Aproape toate efectele secundare observate in tratamentul cu Myozyme au aparut in timpul administrarii perfuziei sau imediat dupa aceea si au fost usoare sau moderate. Pentru lista completa a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Myozyme, a se consulta prospectul.
Pacientii carora li se administreaza Myozyme pot dezvolta anticorpi (proteine produse drept raspuns la Myozyme). Efectul acestor anticorpi asupra sigurantei si eficacitatii Myozyme nu este clarificat inca.
Myozyme nu se administreaza persoanelor care au o reactie anafilactica (reactie alergica severa) care pune viata in pericol la alglucozidaza alfa sau la oricare alt ingredient al acestui medicament, care nu poate fi controlata prin administrarea medicamentului intr-un ritm de perfuzare mai lent si intr-o doza redusa.

De ce a fost aprobat Myozyme?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a hotarat ca beneficiile Myozyme sunt mai mari decat riscurile sale si a recomandat acordarea autorizatiei de introducere pe piata pentru Myozyme.

Care sunt masurile luate pentru a asigura utilizarea in siguranta a Myozyme?
Societatea care produce Myozyme pune in aplicare un plan pentru a se asigura ca Myozyme este utilizat in conditii de siguranta, in special prin monitorizarea modului in care pacientii carora li se administreaza Myozyme dezvolta anticorpi, prin inregistrarea datelor tuturor pacientilor cu boala Pompe si luand masuri de asigurare ca medicii cunosc reactiile pe care pacientii le pot avea la administrarea perfuziei.

Alte informatii despre Myozyme:
Comisia Europeana a acordat Genzyme Europe B.V. o autorizatie de introducere pe piata pentru Myozyme, valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la 29 martie 2006. Autorizatia de introducere pe piata este valabila cinci ani, dupa care poate fi reinnoita.