Ocaliva se utilizeaza in tratamentul adultilor cu un tip de boala a ficatului numita colangita biliara primitiva
Ocaliva
acid obeticolic
Ce este Ocaliva si pentru ce se utilizeaza?
Ocaliva se utilizeaza in tratamentul adultilor cu un tip de boala a ficatului numita colangita biliara primitiva. Colangita biliara primitiva este o afectiune autoimuna in care se manifesta o distrugere graduala a canalelor biliare mici de la nivelul ficatului. Aceste canale transporta lichidul numit bila de la ficat la intestine, unde are rolul de a ajuta la digerarea grasimilor. Ca rezultat al deteriorarii canalelor, bila se acumuleaza in ficat si cauzeaza lezarea tesutului hepatic. Aceasta poate duce la sclerozarea ficatului sau la insuficienta hepatica si poate creste riscul de aparitie a cancerului de ficat. Ocaliva contine substanta activa acid obeticolic. Medicamentul se utilizeaza impreuna cu un alt medicament, acidul ursodeoxicolic (UDCA), la pacientii care nu au prezentat un raspuns suficient la administrarea UDCA in monoterapie, precum si in monoterapie la pacientii care nu pot fi tratati cu UDCA. Din cauza numarului mic de pacienti cu colangita biliara primitiva, boala este considerata „rara”, iar Ocaliva a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat in boli rare) la 27 iulie 2010.
Cum se utilizeaza Ocaliva?
Ocaliva este disponibil sub forma de comprimate (5 si 10 mg) si se poate obtine numai pe baza de prescriptie medicala. Doza initiala recomandata este de 5 mg o data pe zi. Dupa 6 luni, daca Ocaliva este bine tolerat, doza poate fi crescuta la 10 mg o data pe zi. Dozele pot fi reduse sau poate fi
necesara oprirea tratamentului la pacientii care manifesta mancarime intolerabila (o reactie adversa posibila la administrarea Ocaliva).
Pentru mai multe informatii, cititi prospectul.
Cum actioneaza Ocaliva?
Substanta activa din Ocaliva, acidul obeticolic, este o forma modificata a unui acid biliar (principalele componente ale bilei). Aceasta actioneaza in principal prin legarea de receptorii din ficat si din intestin (receptorii farnesoid X) care controleaza productia de bila. Prin legarea de acesti receptori, Ocaliva reduce productia de bila la nivelul ficatului, impiedicand acumularea acesteia si lezarea tesutului hepatic.
Ce beneficii a prezentat Ocaliva pe parcursul studiilor?
Ocaliva a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) in cadrul unui studiu principal la care au participat 217 adulti cu colangita biliara primitiva carora fie li se administrase UDCA timp de cel putin 1 an, fie nu puteau fi tratati cu UDCA. Indicatorul de eficacitate s-a bazat pe numarul de pacienti la care concentratiile din sange ale substantelor bilirubina si ALP (indicatori ai leziunilor hepatice) au scazut cu cel putin 15 % (in cazul ALP) si sub o anumita valoare considerata normala (in cazul bilirubinei) dupa 1 an de tratament. Studiul a demonstrat ca Ocaliva a fost mai eficace decat placebo la reducerea concentratiilor de bilirubina si ALP din sange: aceste concentratii au scazut pana la valorile necesare in cazul a 47 % (34
din 73) din pacientii tratati cu Ocaliva 10 mg si in cazul a 46 % (32 din 70) din pacientii tratati cu doze din ce in ce mai mari de Ocaliva (de la 5 mg pana la 10 mg), fata de 10 % (7 din 73) din pacientii carora li s-a administrat placebo.
Care sunt riscurile asociate cu Ocaliva?
Cele mai frecvente reactii adverse asociate cu Ocaliva sunt mancarimea (care poate afecta mai mult de 6 persoane din 10) si oboseala (care poate afecta mai mult de 2 persoane din 10). Mancarimea este, de asemenea, cea mai frecventa reactie adversa care poate duce la intreruperea tratamentului. Majoritatea cazurilor de mancarime s-au produs in prima luna de tratament si au prezentat tendinta de a disparea in timp, la continuarea tratamentului. Pentru lista completa a reactiilor adverse raportate asociate cu Ocaliva, cititi prospectul. Ocaliva este contraindicat la pacientii ale caror canale biliare sunt blocate complet. Pentru lista completa de restrictii, cititi prospectul.
De ce a fost aprobat Ocaliva?
Pacientii cu colangita biliara primitiva au optiuni de tratament limitate. S-a demonstrat ca Ocaliva reduce concentratiile de bilirubina si ALP din sange la pacientii care sufera de colangita biliara primitiva, inclusiv la cei carora nu li s-a putut administra tratament cu UDCA. Gradul de reducere a
concentratiilor de bilirubina si ALP indica o ameliorare a starii ficatului. Cu toate acestea, este necesar ca beneficiile clinice ale Ocaliva sa fie demonstrate in studii suplimentare. Profilul de siguranta al medicamentului a fost considerat favorabil, cu reactii adverse care pot fi tolerate si gestionate cu tratament adjuvant (de exemplu, in cazul mancarimii) si prin ajustarea dozelor. Prin urmare, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Ocaliva sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE. Ocaliva a primit „aprobare conditionata”. Aceasta inseamna ca sunt asteptate dovezi suplimentare despre acest medicament, pe care compania are obligatia sa le furnizeze. In fiecare an, Agentia Europeana pentru Medicamente va analiza orice informatie nou aparuta, iar prezentul rezumat va fi actualizat, dupa caz.
Ce informatii se asteapta in continuare despre Ocaliva?
Avand in vedere ca Ocaliva a primit aprobare conditionata, compania care comercializeaza Ocaliva va furniza date suplimentare din doua studii, pentru a confirma eficacitatea si siguranta medicamentului.
Primul studiu este conceput sa demonstreze beneficiul clinic al Ocaliva, in timp ce al doilea studiu va investiga beneficiile Ocaliva la pacientii cu boala hepatica in forme moderate pana la severe.
Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Ocaliva?
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse recomandari si masuri de precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Ocaliva, care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.
