Ravicti este un medicament utilizat pe termen lung pentru abordarea terapeutica a tulburarilor ciclului ureei la adulti si la copiii cu varsta peste doua luni, atunci cand aceste boli nu pot fi controlate doar prin modificarea regimului alimentar.
Ravicti
Fenilbutirat de glicerina

Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Ravicti. Documentul explica modul in care agentia a evaluat medicamentul, pentru a recomanda autorizarea in Uniunea Europeana (UE) si conditiile de utilizare. Scopul documentului nu este sa ofere recomandari practice referitoare la utilizarea Ravicti.
Pentru informatii practice privind utilizarea Ravicti, pacientii trebuie sa citeasca prospectul sau sa se adreseze medicului sau farmacistului.

Ce este Ravicti si pentru ce se utilizeaza?
Ravicti este un medicament utilizat pe termen lung pentru abordarea terapeutica a tulburarilor ciclului ureei la adulti si la copiii cu varsta peste doua luni, atunci cand aceste boli nu pot fi controlate doar prin modificarea regimului alimentar. Pacientii cu tulburari ale ciclului ureei nu pot elimina azotul rezidual din organism deoarece prezinta un deficit al anumitor enzime hepatice. In organism, azotul rezidual este transformat in amoniac, care este nociv atunci cand se acumuleaza. Ravicti este utilizat la pacientii care prezinta un deficit al uneia sau al mai multora dintre enzimele urmatoare: carbamilfosfat-sintetaza-I, ornitin-carbamiltransferaza, argininosuccinat-sintetaza, argininosuccinat-liaza, arginaza I si ornitin-translocaza. Ravicti contine substanta activa fenilbutirat de glicerina. Din cauza numarului mic de pacienti cu tulburari ale ciclului ureei, boala este considerata „rara”, iar Ravicti a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rare) la 10 iunie 2010.

Cum se utilizeaza Ravicti?
Ravicti este disponibil sub forma de lichid (1,1 g/ml), care se administreaza oral sau printr-un tub ce trece din nas in stomac sau prin abdomen pana in stomac. Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta si trebuie prescris de un medic cu experienta in tratarea pacientilor cu tulburari ale ciclului ureei.
Intrucat proteinele sunt o sursa de azot, Ravicti trebuie utilizat in asociere cu un regim alimentar special, cu continut redus de proteine pentru a reduce aportul de azot si, uneori, in asociere cu suplimente alimentare (in functie de aportul zilnic de proteine necesare pentru crestere si dezvoltare). Doza zilnica de Ravicti depinde de regimul alimentar, greutatea si inaltimea pacientului. In timpul tratamentului sunt necesare analize de sange periodice pentru ajustarea dozei zilnice. Doza zilnica de Ravicti trebuie impartita in cantitati egale si administrata la fiecare masa. Pentru mai multe informatii,
consultati Rezumatul caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR). Terapia cu Ravicti poate fi urmata pe tot parcursul vietii, cu exceptia cazului in care pacientului i se efectueaza un transplant hepatic reusit.

Cum actioneaza Ravicti?
Fenilbutiratul de glicerina, substanta activa din Ravicti, se transforma in organism intr-o substanta numita fenilacetat. Fenilacetatul se leaga de glutamina, un aminoacid care se gaseste in proteine si contine azot, formand o substanta care poate fi eliminata din organism pe cale renala. Acest lucru permite scaderea concentratiilor de azot din organism, reducand cantitatea de amoniac produsa. Ce beneficii a prezentat Ravicti pe parcursul studiilor? Ravicti a fost comparat cu fenilbutiratul de sodiu (alt medicament folosit pentru a trata tulburarile ciclului ureei) intr-un studiu la care au participat 88 de adulti cu tulburari ale ciclului ureei. Principalul indicator al eficacitatii a fost modificarea concentratiei de amoniac din sange dupa 4 saptamani de tratament. Studiile au aratat ca Ravicti a fost cel putin la fel de eficient ca medicamentul comparator in ceea ce priveste controlul concentratiilor de amoniac din sange: concentratia medie estimata de
amoniac a fost de aproximativ 866 micromoli pe litru la pacientii tratati cu Ravicti, fata de aproximativ 977 micromoli pe litru la pacientii tratati cu fenilbutirat de sodiu. Datele suplimentare furnizate de studiile de sustinere au indicat un efect similar al Ravicti la copiii in varsta de peste doi ani.

Care sunt riscurile asociate cu Ravicti?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Ravicti (care pot afecta mai mult de 5 persoane din 100) sunt diareea, flatulenta (eliminarea gazelor intestinale), durerile de cap, scaderea poftei de mancare, voma, oboseala, senzatia de greata si un miros anormal al pielii. Ravicti nu trebuie utilizat pentru tratamentul hiperamoniemiei acute (cresterea brusca a concentratiei de amoniac din sange). Pentru lista completa a efectelor secundare si a restrictiilor asociate cu Ravicti, consultati prospectul.

De ce a fost aprobat Ravicti?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Ravicti sunt mai mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE. Ravicti s-a dovedit eficace pentru reducerea concentratiei de amoniac din sange la pacienti cu tulburari ale ciclului ureei. Ravicti este un medicament cu eliberare continua, adica substanta activa este eliberata uniform pe parcursul zilei. Prin urmare, si eliminarea azotului rezidual se produce uniform, ceea ce duce la un control mai bun al concentratiilor de amoniac din sange pe parcursul zilei. Din acelasi motiv, Ravicti nu trebuie utilizat pentru tratamentul hiperamoniemiei, deoarece in asemenea cazuri sunt necesare tratamente cu efect mai rapid. In plus, comitetul a considerat ca, intrucat este disponibil sub forma lichida, Ravicti poate fi mai placut la gust, in special pentru copii, comparativ cu alte medicamente, disponibile sub forma de granule care se adauga in alimente; formula lichida faciliteaza, de asemenea, administrarea prin intermediul tubului
la pacientii care nu pot inghiti din cauza unor probleme neurologice. Efectele secundare ale Ravicti au afectat in principal intestinele si s-a considerat ca pot fi gestionate.
Cu toate aceasta, se asteapta date suplimentare privind siguranta pe termen lung a Ravicti.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Ravicti?
A fost elaborat un plan de management al riscurilor pentru ca Ravicti sa fie utilizat in cel mai sigur mod posibil. Pe baza acestui plan, in Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospectul pentru Ravicti, au fost incluse informatii referitoare la siguranta, printre care si masurile corespunzatoare de precautie care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti. In plus, societatea care introduce pe piata Ravicti va infiinta un registru al pacientilor pentru a obtine informatii suplimentare privind avantajele si siguranta pe termen lung a medicamentului.