Refixia se utilizeaza pentru tratamentul si prevenirea sangerarilor la pacientii cu hemofilie B, o
afectiune hemoragica ereditara cauzata de lipsa unei proteine de coagulare, numita factor IX.
Refixia
nonacog beta pegol

Ce este Refixia si pentru ce se utilizeaza?
Refixia se utilizeaza pentru tratamentul si prevenirea sangerarilor la pacientii cu hemofilie B, o
afectiune hemoragica ereditara cauzata de lipsa unei proteine de coagulare, numita factor IX.
Medicamentul poate fi utilizat la adulti si adolescenti incepand cu varsta de 12 ani.
Refixia contine substanta activa nonacog beta pegol.

Cum se utilizeaza Refixia?
Refixia se poate obtine numai pe baza de prescriptie medicala, iar tratamentul trebuie sa se desfasoare
sub supravegherea unui medic cu experienta in tratamentul hemofiliei.
Refixia este disponibil sub forma de pulbere si lichid, care se amesteca pentru prepararea unei solutii
injectabile intravenos. Doza si frecventa tratamentului depind de scopul utilizarii medicamentului –
pentru tratarea sau prevenirea sangerarilor ori pentru reducerea sangerarii in timpul interventiilor
chirurgicale –, de amploarea si localizarea sangerarii si de greutatea corporala a pacientului. Pentru
mai multe informatii privind modul de utilizare a acestui medicament, consultati Rezumatul
caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR).
Pacientii sau ingrijitorii acestora pot administra ei insisi tratamentul cu Refixia la domiciliu, dupa o
instruire corespunzatoare. Pentru informatii complete, cititi prospectul.

Cum actioneaza Refixia?
La pacientii cu hemofilie B este absent factorul IX, o proteina necesara pentru coagularea normala a
sangelui, motiv pentru care acestia sangereaza cu usurinta. Substanta activa din Refixia, nonacog beta
pegol, actioneaza in organism in acelasi mod ca factorul IX uman. Aceasta suplineste lipsa
factorului IX, ajutand astfel la coagularea sangelui si permitand tinerea temporara sub control a
sangerarii.

Ce beneficii a prezentat Refixia pe parcursul studiilor?
S-a demonstrat ca Refixia este eficace atat la tratarea episoadelor de sangerare, cat si la mentinerea
lor intr-un numar scazut.
In primul studiu, care a cuprins 74 de adulti si adolescenti cu varsta de 13 ani sau peste, 29 de
pacienti carora li s-a administrat Refixia ca tratament preventiv saptamanal au avut in jur de 1 episod
de sangerare pe an, iar 15 pacienti carora li s-a administrat Refixia „la nevoie” pentru tratarea
sangerarilor au avut in jur de 16 episoade de sangerare pe an. In plus, atunci cand s-au produs totusi
sangerari, Refixia a fost apreciat ca tratament excelent sau bun in aproximativ 92 % dintre episoadele
de sangerare. 87 % dintre episoadele de sangerare s-au remis dupa o singura injectie cu Refixia.
In al doilea studiu, care a cuprins 25 de copii cu varsta mai mica de 13 ani, tuturor pacientilor li s-a
administrat Refixia ca tratament preventiv saptamanal. Pacientii au avut in jur de 1 episod de
sangerare pe an, iar Refixia a fost apreciat ca tratament excelent sau bun in aproximativ 93 % dintre
episoadele de sangerare. Aproximativ 86 % dintre episoadele de sangerare s-au remis dupa o singura
injectie.

Care sunt riscurile asociate cu Refixia?
In asociere cu Refixia au fost observate reactii de hipersensibilitate (alergice) mai putin frecvente (care pot afecta pana la 1 din 100 de pacienti), care pot include: umflare, senzatie de arsura si de intepaturi la locul de injectare, frisoane, inrosirea fetei, eruptie insotita de mancarime, durere de cap, urticarie, tensiune arteriala scazuta, letargie, greata si varsaturi, stare de neliniste, batai rapide ale inimii, senzatie de apasare in piept si respiratie suieratoare. In unele cazuri, aceste reactii pot deveni severe.
Este posibil ca anumiti pacienti care iau medicamente cu factor IX sa dezvolte inhibitori (anticorpi)
impotriva factorului IX, care determina oprirea actiunii medicamentului si au drept rezultat pierderea
controlului asupra sangerarii. De asemenea, medicamentele care contin factor IX pot provoca probleme
din cauza formarii de cheaguri de sange in vasele sanguine.
Refixia este contraindicat la pacientii alergici la proteinele de hamster. Pentru lista completa a reactiilor adverse si a restrictiilor, cititi prospectul.

De ce a fost aprobat Refixia?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a hotarat ca beneficiile Refixia sunt mai
mari decat riscurile asociate si a recomandat aprobarea utilizarii sale in UE.
Studiile demonstreaza ca Refixia este eficace in prevenirea si tratarea episoadelor de sangerare la
pacientii cu hemofilie B, iar profilul sau de siguranta este comparabil cu cel al altor medicamente care
contin factor IX. Totusi, o parte a substantei active din Refixia (numita PEG) se poate acumula in corp,
inclusiv intr-o structura a creierului numita plex coroid, ca urmare a tratamentului de lunga durata.
Deoarece acest lucru poate cauza probleme, in special la copii sub 12 ani, utilizarea Refixia este
aprobata doar pentru adulti si adolescenti incepand cu varsta de 12 ani.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Refixia?
Compania care comercializeaza Refixia va efectua un studiu pentru a investiga efectele potentiale ale
acumularii de PEG in plexul coroid al creierului si in alte organe.
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse recomandari si masuri de
precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Refixia, care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.