Indicatii: Replagal este utilizat in tratamentul pacientilor cu boala Fabry, o afectiune rara, mostenita genetic.
Pacientii cu boala Fabry prezinta un deficit al enzimei alfa-galactozidaza A. Aceasta enzima degradeaza in mod normal un lipid numit globotralosilceramida (Gb3). Daca enzima nu este prezenta, Gb3 nu poate fi degradata si se acumuleaza in celule, ca de exemplu in celulele renale. Persoanele cu boala Fabry pot avea o gama larga de semne si simptome, inclusiv afectare severa, cum ar fi insuficienta renala, probleme cardiace si accidente vasculare cerebrale.
Deoarece numarul persoanelor cu boala Fabry este scazut, boala este considerata rara, si Replagal a fost desemnat drept „medicament orfan” (un medicament folosit in boli rar intalnite) in data de 8 august 2000.
Medicamentul se poate obtine numai pe baza de reteta.
Ce este Replagal?
Replagal este o solutie perfuzabila care contine ca substanta activa agalsidaza alfa.
Cum se utilizeaza Replagal?
Replagal trebuie administrat doar de un medic cu experienta in tratarea pacientilor cu boala Fabry sau a altor boli metabolice mostenite. Se foloseste sub forma de perfuzie intravenoasa in doza de 0,2 mg/kg corp timp de 40 de minute, administrat o data la 2 saptamani. Anumite studii au evaluat urmarile administrarii Replagal la copii si au sugerat ca Replagal poate fi administrat la copiii cu varste intre 7 si 18 ani in aceeasi doza. Pacientii cu afectare renala severa pot avea un raspuns mai slab la tratament. Replagal este destinat pentru tratamentul de lunga durata.
Cum actioneaza Replagal?
Replagal este un medicament de substitutie enzimatica. Tratamentul de substitutie enzimatica asigura pacientilor enzima deficitara. Replagal este destinat inlocuirii enzimei umane alfa galactozidaza A,
care este deficitara la pacientii cu boala Fabry. Ingredientul activ al Replagal, agalsidaza alfa, este o copie a enzimei umane care este produsa printr-o metoda cunoscuta sub denumirea de „tehnologie recombinanta ADN”. Este produsa de o celula care a primit o gena (ADN), devenind astfel capabila de producerea acestei enzime. Inlocuirea enzimei ajuta la degradarea Gb3 si opreste acumularea acesteia in celule.
Cum a fost studiat Replagal?
Replagal a fost testat in doua studii clinice totalizand 40 de pacienti de sex masculin. Replagal a fost comparat cu un placebo (un tratament fals), un studiu masurand efectele sale asupra durerii, celalalt studiu evaluand efectul de indepartare a Gb3 din ventriculului stang (muschiul cardiac). Un alt studio a fost desfasurat la 15 paciente de sex feminin (purtatoare). Replagal a fost de asemenea studiat la 24 de copii cu varste cuprinse intre 6½ ani si 18 ani.
Ce beneficii a prezentat Replagal in timpul studiilor?
Dupa 6 luni de tratament Replagal a redus semnificativ durerea, comparativ cu pacientii tratati cu
placebo (tratament fals). Replagal a redus masa ventriculului stang in medie cu 11,5 g, pe cand la pacientii care au primit placebo masa ventriculului stang a crescut cu 21,8 g. Aceste rezultate sugereaza ca simptomele bolii se imbunatatesc sau ca boala devine stabila. Efectele medicamentului la pacientele de sex feminin sunt comparabile cu rezultatele observate la pacientii de sex masculin.
Copiii care au fost tratati cu Replagal timp de 6 luni nu au prezentat o marire a cordului, iar nivelelesanguine de Gb3 au scazut.
Care sunt riscurile asociate cu Replagal?
Pe parcursul studiilor, cele mai frecvente efecte adverse (observate la mai mult de 1 din 10 pacienti) sunt cauzate mai degraba de perfuzie decat de medicament. Aceste reactii sunt in principal frisoane,cefalee, greata, febra, inrosire si fatigabilitate (oboseala), rareori fiind severe. Alte efecte secundare foarte comune sunt durerea si disconfortul. Efectele adverse raportate la copii sunt asemanatoare cucele ale pacientilor adulti. Pentru lista completa a efectelor secundare raportate in urma tratamentuluicu Replagal, a se consulta prospectul.
Pacientii care primesc Replagal pot produce anticorpi (proteine care sunt produse ca raspuns la Replagal si pot afecta tratamentul).
Replagal nu trebuie utilizat la pacientii care pot fi hipersensibili (alergici) la agalsidaza alfa sau la
oricare alt ingredient al acestui medicament.
De ce a fost aprobat Replagal?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a hotarat ca, pentru pacientii cu boala Fabry, tratamentul cu Replagal poate asigura beneficii clinice pe termen lung. CHMP a decis ca beneficiile Replagal sunt mai mari decat riscurile si a recomandat ca Replagal sa primeasca autorizatia de comercializare.
Replagal a fost aprobat in „circumstante exceptionale” deoarece, datorita faptului ca boala este rar
intalnita, nu a fost posibila obtinerea integrala a informatiilor cu privire la acest medicament. Anual, Agentia Europeana pentru Medicamente (EMEA) va revizui orice informatie noua care este pusa la dispozitie si acest rezumat va fi actualizat corespunzator.
Ce informatii se asteapta in continuare pentru Replagal?
Compania care produce Replagal va desfasura alte studii despre acest medicament, evaluand in principal rezultatele tratamentului pe 5 ani, alte doze, dozele de intretinere si administrarea la copii.
Informatii suplimentare despre Replagal:
Comisia Europeana a acordat TKT Europe AB o autorizatie de comercializare pentru Replagal,
valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la data de 3 august 2001. Autorizatia de comercializare a fost reinnoita pe 3 august 2006.
