Ce este Soliris?
Soliris este un concentrat din care se obtine o solutie perfuzabila. Acesta contine substanta activa numita eculizumab.

Pentru ce se utilizeaza Soliris?
Soliris este administrat pentru tratarea pacientilor cu hemoglobinurie paroxistica nocturna (HPN), o maladie genetica rara, care poate fi mortala, care determina distrugerea prea rapida a celulelor rosii din
sange. Aceasta poate duce la anemie (numar mic de celule rosii in sange), tromboza (coagularea sangelui in vasele sanguine) si urina inchisa la culoare.
Deoarece numarul pacientilor cu HPN este redus, aceasta maladie este considerata „rara”, iar Soliris a fost desemnat ca „medicament orfan” (un medicament care se administreaza in tratamentul bolilor rare) pe 17 octombrie 2003.
Medicamentul se elibereaza numai pe baza de prescriptie medicala.

Cum se utilizeaza Soliris?
Soliris trebuie administrat de catre personalul medical, cum ar fi un medic sau un asistent medical, sub supravegherea unui medic cu experienta in abordarea terapeutica a pacientilor cu boli ale sangelui.
Tratamentul cu Soliris consta in perfuzie intravenoasa (picurare in vena) a 600 mg solutie timp de 25-45 de minute, o data pe saptamana, urmat de perfuzarea intravenoasa a 900 mg solutie in cursul celei
de a cincea saptamani. Dupa aceea, doza trebuie mentinuta la 900 mg si administrata la aproximativ doua saptamani. Cu cel putin doua saptamani inainte de inceperea tratamentului cu Soliris, pacientii trebuie vaccinati impotriva meningitei cauzate de bacteria Neisseria meningitidis si revaccinati conform recomandarilor curente. Soliris nu a fost studiat la copii sau la pacientii care prezinta probleme renale sau hepatice.
Pacientii carora li se administreaza Soliris trebuie sa primeasca un card special in care sunt explicate simptomele unor anumite tipuri de infectii si care contine instructiuni adresate pacientului de a solicita
imediat asistenta medicala in cazul in care prezinta simptomele caracteristice acestor infectii.

Cum actioneaza Soliris?
Substanta activa din Soliris, eculizumab, este un anticorp monoclonal. Un anticorp monoclonal este un anticorp (un tip de proteina) care a fost realizat in scopul de a recunoaste si de a se lega de o structura
specifica (denumita antigen) care se gaseste in corp. Eculizumab a fost realizat in scopul de a se lega de proteina complementara C5, care face parte din sistemul de aparare al organismului, denumita „complement”.
In cazul HPN, pacientii prezinta un deficit de proteina (denumita CD59) pe suprafata celulelor rosii din sange, care impiedica in mod normal complementul sa atace celulele. Aceasta deficienta determina distrugerea celulelor rosii de catre complement. Prin blocarea proteinei complementare C5, eculizumabul impiedica complementul sa atace celulele, reducand astfel procesul de distrugere a acestora si ameliorand simptomele bolii.

Cum a fost studiat Soliris?
Inainte de a fi testate pe oameni, efectele tratamentului cu Soliris au fost testate pe modele experimentale. Soliris a fost studiat in cadrul unui studiu principal care a implicat 88 de pacienti adulti cu HPN, carora li se administrasera cel putin patru transfuzii de sange pentru anemie in anul anterior.
Efectele tratamentului cu Soliris au fost comparate cu cele ale tratamentului placebo (un tratament fictiv). Principalele unitati de masura ale eficacitatii au fost procentul de pacienti al caror nivel de
hemoglobina (o proteina care se gaseste in celulele rosii) s-a mentinut peste nivelul lor tinta individual, precum si numarul de transfuzii cu celule rosii de care au avut nevoie pacientii in timpul primelor 26 de saptamani de tratament.

Ce beneficii a prezentat Soliris in timpul studiilor?
Soliris s-a dovedit mai eficient decat placebo in ameliorarea simptomelor HPN. In cadrul studiului principal, 21 (49%) din cei 43 de pacienti carora li s-a administrat Soliris au prezentat valori stabile de hemoglobina si, in medie, acestia nu au avut nevoie de transfuzii cu celule rosii. Prin comparatie, nici unul dintre cei 44 de pacienti carora li s-a administrat placebo nu au prezentat valori stabile de
hemoglobina si au avut nevoie, in medie, de 10 transfuzii.

Care sunt riscurile asociate Soliris?
Cele mai comune reactii adverse ale tratamentului cu Soliris (observate la mai mult de 1 pacient din 10) sunt infectia tractului urinar (infectia cailor urinare), nazofaringita (inflamarea nasului si gatului), infectia cailor respiratorii superioare (raceli), ameteala, durerea de cap, diareea, greata (senzatia de voma), durerile de spate, artralgia (durerile articulatiilor), pirexia (febra) si contuziile (vanataile).
Pentru lista completa a tuturor reactiilor adverse care au fost raportate in cadrul tratamentului cu Soliris, a se consulta prospectul.
Din cauza riscului marit de meningita, Soliris nu trebuie administrat pacientilor infectati cu Neisseria meningitides sau pacientilor care nu au fost vaccinati impotriva acestei bacterii. Soliris nu trebuie
administrat pacientilor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la eculizumab, proteine din soarece sau la oricare dintre celelalte componente ale medicamentului, sau care au mostenit sau cred ca au
mostenit deficiente de proteina complementara.

De ce a fost aprobat Soliris?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a hotarat ca beneficiile administrarii Soliris sunt mai mari decat riscurile acestuia in cazul tratamentului pacientilor cu HPN, dar a observat
ca dovada beneficiilor administrarii Soliris se limiteaza la pacientii care au facut transfuzii de sange in trecut. Comitetul a recomandat eliberarea unei autorizatii de introducere pe piata pentru Soliris.

Ce masuri se iau pentru utilizarea in siguranta a medicamentului Soliris?
Societatea care produce Soliris va conveni asupra detaliilor unui sistem aplicabil in fiecare stat membru care va asigura ca distribuirea medicamentului se va face doar dupa verificarea faptului ca pacientul a fost vaccinat in mod corespunzator. Aceasta societate va pune la dispozitia celor care prescriu Soliris informatii privitoare la siguranta medicamentului.

Alte informatii despre Soliris:
Comisia europeana a acordat Alexion Europe SAS o autorizatie de introducere pe piata pentru Soliris, valabila pe intreg teritoriul Uniunii Europene, la data de 20 iunie 2007.