Ce este Spinraza si pentru ce se utilizeaza?
Spinraza este un medicament utilizat pentru tratarea atrofiei musculare spinale 5q (AMS), o boala
genetica ce cauzeaza slabirea si atrofierea muschilor, inclusiv a muschilor pulmonari. Boala este
asociata cu un defect al cromozomului 5q, iar simptomele apar de obicei la scurt timp dupa nastere.
Din cauza numarului mic de pacienti cu AMS, boala este considerata „rara”, iar Spinraza a fost
desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat in boli rare) la 2 aprilie 2012.
Spinraza contine substanta activa nusinersen.

Cum se utilizeaza Spinraza?
Spinraza se poate obtine numai pe baza de prescriptie medicala, iar tratamentul trebuie initiat de un
medic cu experienta in tratarea AMS.
Medicamentul este disponibil sub forma de solutie injectabila, in flacoane de 12 mg. Se administreaza
prin injectie intratecala (in partea de jos a spatelui, direct in coloana vertebrala), de catre un medic
sau o asistenta medicala cu experienta in realizarea acestei proceduri. Poate fi necesara sedarea
pacientului (administrarea unui medicament pentru calmare) inainte de a se administra Spinraza.
Doza recomandata este de 12 mg (un flacon), administrata cat mai curand posibil dupa diagnosticarea
pacientului cu AMS. Prima doza trebuie urmata de alte 3 doze dupa 2, 4 si 9 saptamani, apoi se
continua cu cate o doza odata la 4 luni. Tratamentul trebuie continuat cat timp pacientul prezinta
beneficii terapeutice. Pentru mai multe informatii, cititi prospectul.

Cum actioneaza Spinraza?
La pacientii cu AMS lipseste o proteina numita proteina pentru „supravietuirea neuronului motor”
(survival motor neuron – SMN), care este esentiala pentru supravietuirea si functionarea normala a
neuronilor motori (celule nervoase din maduva spinarii, care controleaza miscarile muschilor). Proteina
SMN este compusa din doua gene, SMN1 si SMN2. Pacientii cu AMS au deficit de gena SMN1, dar
poseda gena SMN2, care produce in cea mare parte o proteina SMN scurta, care nu actioneaza la fel de
bine ca o proteina cu lungime completa.
Spinraza este o oligonucleotida antisens sintetica (un tip de material genetic) care permite genei SMN2
sa produca proteina cu lungime completa, capabila sa actioneze normal. Aceasta inlocuieste proteina
lipsa, ameliorand astfel simptomele bolii.

Ce beneficii a prezentat Spinraza pe parcursul studiilor?
Un studiu principal, care a cuprins 121 de sugari (cu varsta medie de 7 luni) cu AMS, a aratat ca
Spinraza este eficace pentru imbunatatirea mobilitatii, in comparatie cu placebo (injectie simulata).
Dupa un an de tratament, 51 % dintre sugarii carora li s-a administrat Spinraza (37 din 73) au
inregistrat progrese in controlul capului, rostogolit, stat in sezut, mers de-a busilea, stat in picioare si mers, in schimb niciunul dintre sugarii care au primit placebo nu a inregistrat progrese asemanatoare.
In plus, majoritatea sugarilor tratati cu Spinraza au supravietuit mai mult timp si au avut nevoie de
ajutor respirator mai tarziu decat cei care au primit placebo.
In prezent se afla in derulare un alt studiu, in care se evalueaza eficacitatea Spinraza la copiii cu AMS mai putin grava si care au fost diagnosticati la o varsta mai avansata (varsta medie 3 ani). Analiza
intermediara a indicat rezultate care se potrivesc cu cele constatate la sugarii a caror boala a inceput
mai devreme.

Care sunt riscurile asociate cu Spinraza?
Cele mai frecvente reactii adverse asociate cu Spinraza (care pot afecta mai mult de 1 persoana din
10) sunt dureri de cap si dureri de spate, insa aceste reactii adverse nu au putut fi evaluate la sugari,
care nu pot sa le comunice. Se considera ca aceste reactii adverse sunt cauzate de injectiile in coloana
vertebrala utilizate pentru administrarea medicamentului.
Pentru lista completa a reactiilor adverse si a restrictiilor raportate asociate cu Spinraza, cititi
prospectul.

De ce a fost aprobat Spinraza?
In evaluarea sa, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) recunoaste natura grava a bolii si
nevoia urgenta de tratamente eficace.
S-a demonstrat ca Spinraza duce la imbunatatiri semnificative din punct de vedere clinic la copiii mici
care prezinta diferite grade de severitate a bolii. Desi medicamentul nu a fost testat pe pacientii cu cea mai grava si cu cea mai usoara forma de AMS, se preconizeaza ca acesti pacienti vor inregistra
beneficii similare.
Reactiile adverse sunt considerate gestionabile, majoritatea acestora fiind asociate cu modul de
administrare al medicamentului.
Prin urmare, CHMP a hotarat ca beneficiile Spinraza sunt mai mari decat riscurile asociate si a
recomandat aprobarea utilizarii sale in UE.

Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Spinraza?
Compania care comercializeaza Spinraza va finaliza studiile aflate in derulare privind siguranta si
eficacitatea pe termen lung a medicamentului la pacientii care prezinta simptome de AMS si la pacientii
care inca nu prezinta simptome.
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse, de asemenea, recomandari si
masuri de precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Spinraza, care trebuie respectate de
profesionistii in domeniul sanatatii si de pacienti.