Ucedane este un medicament care se utilizeaza pentru tratarea hiperamoniemiei (concentratii mari de
amoniac in sange) la pacientii cu deficienta de N-acetilglutamat sintetaza (NAGS).
Ucedane
acid carglumic
Ce este Ucedane si pentru ce se utilizeaza?
Ucedane este un medicament care se utilizeaza pentru tratarea hiperamoniemiei (concentratii mari de
amoniac in sange) la pacientii cu deficienta de N-acetilglutamat sintetaza (NAGS). Pacientilor cu
aceasta boala cronica le lipseste o enzima hepatica numita NAGS, care de obicei ajuta la
descompunerea amoniacului. Daca enzima nu este prezenta, amoniacul nu se poate descompune si se
acumuleaza in sange.
Ucedane contine substanta activa acid carglumic si este un „medicament generic”. Aceasta inseamna
ca Ucedane contine aceeasi substanta activa si actioneaza in acelasi fel ca „medicamentul de referinta”
deja autorizat in Uniunea Europeana (UE), denumit Carbaglu. Pentru mai multe informatii despre
medicamentele generice, cititi documentul de intrebari si raspunsuri disponibil aici.
Cum se utilizeaza Ucedane?
Ucedane este disponibil sub forma de comprimate dispersabile (200 mg), care trebuie dispersate
(amestecate) intr-o cantitate mica de apa. Medicamentul se poate obtine numai pe baza de prescriptie
medicala, iar tratamentul trebuie initiat de un medic cu experienta in tratarea pacientilor cu boli
metabolice, precum deficienta de NAGS.
Tratamentul poate fi inceput chiar din prima zi de viata, iar medicamentul se administreaza pe intreaga
durata a vietii pacientului.
Doza zilnica initiala de Ucedane trebuie sa fie de 100 mg per kilogram de greutate corporala, dar se
pot administra pana la 250 mg-kg, daca este necesar. Doza trebuie apoi ajustata pentru a mentine
concentratiile de amoniac din sange in limite normale.
Cum actioneaza Ucedane?
Acumularea amoniacului in sange este toxica pentru organism, in special pentru creier. Substanta
activa din Ucedane, acidul carglumic, este foarte asemanatoare ca structura cu N-acetilglutamatul,
care activeaza o enzima care descompune amoniacul. Prin urmare, Ucedane ajuta la descompunerea
amoniacului, reducand concentratia de amoniac din sange si efectele sale toxice.
Cum a fost studiat Ucedane?
Pentru medicamentul de referinta Carbaglu au fost deja efectuate studii cu privire la beneficiile si
riscurile asociate cu substanta activa in utilizarea aprobata si nu este necesar ca acestea sa fie
repetate pentru Ucedane.
La fel ca in cazul tuturor medicamentelor, compania a furnizat studii cu privire la calitatea Ucedane. De asemenea, compania a realizat un studiu care a demonstrat ca medicamentul este „bioechivalent” cu
medicamentul de referinta. Doua medicamente sunt considerate bioechivalente daca determina in
organism aceleasi concentratii de substanta activa si, prin urmare, se preconizeaza ca au acelasi efect.
Care sunt beneficiile si riscurile asociate cu Ucedane?
Avand in vedere ca Ucedane este un medicament generic si este bioechivalent cu medicamentul de
referinta, beneficiile si riscurile asociate sunt considerate identice cu cele ale medicamentului de
referinta.
De ce a fost aprobat Ucedane?
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al agentiei a concluzionat ca, in conformitate cu
cerintele UE, s-a demonstrat ca Ucedane are o calitate comparabila si este bioechivalent cu Carbaglu.
Prin urmare, CHMP a considerat ca, la fel ca in cazul Carbaglu, beneficiile sunt mai mari decat riscurile identificate. Comitetul a recomandat aprobarea utilizarii Ucedane in UE.
Ce masuri se iau pentru utilizarea sigura si eficace a Ucedane?
In Rezumatul caracteristicilor produsului si in prospect au fost incluse recomandari si masuri de
precautie pentru utilizarea sigura si eficace a Ucedane, care trebuie respectate de personalul medical si de pacienti.
