Votubia se utilizează pentru tratamentul unui tip de tumoare cerebrală numită „astrocitom subependimal cu celule gigant” (ASCG) la pacienţi cu scleroză tuberoasă.
Votubia este un medicament care conţine substanţa activă everolimus. Este disponibil sub formă de comprimate (2,5, 5 şi 10 mg).
Pentru ce se utilizează Votubia?
Votubia se utilizează pentru tratamentul unui tip de tumoare cerebrală numită „astrocitom subependimal cu celule gigant” (ASCG) la pacienţi cu scleroză tuberoasă. Scleroza tuberoasă este o boală genetică care cauzează dezvoltarea de tumori benigne (necanceroase) în diferite organe ale corpului, inclusiv în creier.
Votubia se utilizează la adulţi şi copii cu vârsta de cel puţin trei ani la care tumoarea cerebrală nu poate fi extirpată chirurgical.
Deoarece numărul de pacienţi cu scleroză tuberoasă este scăzut, boala este considerată „rară”, iar Votubia a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în bolile rare) la 4 august 2010.
Medicamentul se poate obţine numai pe bază de reţetă.
Cum se utilizează Votubia?
Tratamentul cu Votubia trebuie iniţiat de un medic cu experienţă în tratamentul sclerozei tuberoase şi în monitorizarea medicamentoasă.
Votubia se administrează pe cale orală o dată pe zi la aceeaşi oră în fiecare zi. Comprimatele se înghit întregi cu un pahar cu apă şi pot fi luate cu sau fără alimente, dar într-un mod consecvent. Doza iniţială va depinde de suprafaţa corporală (calculată pe baza înălţimii şi greutăţii pacientului), dar medicul va ajusta doza în funcţie de concentraţiile de medicament din sângele pacientului şi de cât de bine tolerează pacientul acest medicament.
Cum acţionează Votubia?
Substanţa activă din Votubia, everolimus, este un medicament antitumoral ce acţionează prin blocarea unei enzime numite „ţinta rapamicinei la mamifere” (mTOR), care prezintă o activitate crescută în celulele tumorale ale pacienţilor cu ASCG. În organism, everolimus se leagă mai întâi de o proteină numită FKBP-12, întâlnită în interiorul celulelor, pentru a forma un „complex”. Acest complex blochează apoi mTOR. Întrucât mTOR este implicată în controlul diviziunii celulare şi dezvoltarea vaselor sanguine, Votubia previne diviziunea celulelor tumorale şi reduce vascularizarea acestora.
Cum a fost studiat Votubia?
Efectele Votubia au fost testate pe modele experimentale înainte de a fi studiate la subiecţi umani.
În studiul principal cu Votubia, medicamentul a fost administrat la 28 de adulţi şi copii cu vârsta de trei ani şi peste, care aveau ASCG cauzat de scleroza tuberoasă. Principala măsură a eficacităţii s-a bazat pe gradul de micşorare al tumorii cerebrale principale a pacientului după şase luni de tratament.
Ce beneficii a prezentat Votubia pe parcursul studiilor?
Votubia s-a dovedit eficace în tratamentul pacienţilor cu ASCG prin micşorarea volumului tumorilor cerebrale primare (principale). Tumoarea cerebrală principală s-a redus la jumătate la aproximativ 30% din pacienţi şi cu circa o treime la aproximativ 70% din pacienţi.
Care sunt riscurile asociate cu Votubia?
Cele mai frecvente efecte secundare (observate la mai mult de 1 din 10 pacienţi) din studiile cu Votubia sunt infecţii, niveluri sanguine crescute de aspartat şi alanin transaminaze (enzime hepatice), stomatită (inflamarea mucoasei bucale), niveluri sanguine crescute de colesterol şi trigliceride (grăsimi), număr scăzut de trombocite şi de celule albe în sânge, scăderea hemoglobinei (proteina întâlnită în celulele roşii din sânge care transportă oxigenul în organism), niveluri crescute sau scăzute ale glucozei în sânge, creşterea creatininei din sânge (un marker al problemelor renale), dermatită acneiformă (afecţiune a pielii asemănătoare acneei), diaree, acnee, pirexie (febră) şi tuse.
Cazuri individuale ale următoarelor efecte secundare observate în cadrul studiilor au fost raportate ca fiind severe: sinuzită (inflamarea sinusurilor), pneumonie (infecţie a plămânilor), infecţie stomatologică şi bronşită virală (inflamarea căilor respiratorii de la nivelul plămânilor), stomatită, concentraţii crescute ale aspartat transaminazei şi niveluri scăzute de neutrofile (un tip de celule albe din sânge). Pentru lista completă a efectelor secundare raportate în urma tratamentului cu Votubia, a se consulta prospectul.
Votubia nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la everolimus, la alţi derivaţi de rapamicină (substanţe precum sirolimus şi temsirolimus) sau la oricare dintre celelalte ingrediente. Votubia
De ce a fost aprobat Votubia?
CHMP a luat notă de faptul că s-a demonstrat că Votubia reduce mărimea tumorilor cerebrale, iar acest lucru ar trebui să amelioreze semnele şi simptomele bolii, cum ar fi convulsii, hidrocefalie (acumularea de lichid în creier) şi presiune crescută în interiorul creierului. Deşi chirurgia rămâne tratamentul standard pentru această afecţiune, se estimează că Votubia va aduce beneficii pacienţilor a căror tumoare nu poate fi operată. Efectele secundare ale medicamentului au fost considerate uşor de tratat. CHMP a concluzionat, prin urmare, că beneficiile Votubia sunt mai mari decât riscurile asociate şi a recomandat acordarea unei autorizaţii de introducere pe piaţă pentru acest produs.
Votubia a primit „aprobare condiţionată”. Aceasta înseamnă că sunt aşteptate dovezi suplimentare despre acest medicament, în special cu privire la efectele sale pe termen lung. În fiecare an, Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMEA) va analiza orice informaţii noi care pot deveni disponibile şi prezentul rezumat va fi actualizat, dacă va fi necesar.
Ce informaţii se aşteaptă în continuare despre Votubia?
Societatea care produce Votubia va furniza mai multe rezultate de studiu privind efectele pe termen lung ale medicamentului, durata răspunsului la tratament şi modul în care medicamentul este procesat în organism.
Alte informaţii despre Votubia
Comisia Europeană a acordat o autorizaţie de introducere pe piaţă pentru Votubia, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 02 septembrie 2011.
