Prezentul document este un rezumat al Raportului european public de evaluare (EPAR) pentru Vyndaqel. Documentul explică modul în care Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a evaluat medicamentul, pentru a emite avizul în favoarea acordării autorizaţiei de introducere pe piaţă şi recomandările privind condiţiile de utilizare pentru Vyndaqel.

Ce este Vyndaqel?
Vyndaqel este un medicament care conţine substanţa activă tafamidis. Este disponibil sub formă de capsule (20 mg).

Pentru ce se utilizează Vyndaqel?
Vyndaqel se utilizează pentru a întârzia afectarea neurologică cauzată de amiloidoză cu transtiretină, o boală ereditară în care fibrele numite amiloid se acumulează în ţesuturile din întregul organism, inclusiv în jurul nervilor. Vyndaqel se utilizează la pacienţii adulţi cu faza incipientă a bolii neurologice (faza 1).
Din cauza numărului mic de pacienţi cu amiloidoză cu transtiretină, boala este considerată „rară”, iar Vyndaqel a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în boli rare) la 28 august 2006.
Medicamentul se poate obţine numai pe bază de reţetă.

Cum se utilizează Vyndaqel?
Tratamentul trebuie iniţiat şi supravegheat de un medic cu experienţă în tratarea pacienţilor cu această boală.
Doza recomandată este de un comprimat o dată pe zi, înghițit întreg. La pacienţii cu amiloidoză cu transtiretină, Vyndaqel se utilizează alături de tratamentul standard. Medicii trebuie să ţină pacienţii sub observaţie şi să examineze nevoia de alte tratamente, inclusiv de transplant de ficat. Pacienţii cu transplant de ficat trebuie să înceteze tratamentul cu Vyndaqel.

Cum acţionează Vyndaqel?
La pacienţii cu amiloidoză cu transtiretină, fibrele amiloide care înconjoară şi deteriorează nervii sunt formate dintr-o proteină a sângelui numită transtiretină, care este defectuoasă la aceşti pacienţi. Prin urmare, transtiretina se descompune uşor şi se depozitează în ţesuturi şi organe în întregul corp, interferând astfel cu funcţiile normale ale organelor.
Substanţa activă din Vyndaqel, tafamidisul, este un stabilizator al transtiretinei. Se leagă de transtiretină, ceea ce împiedică proteina să se descompună, oprind astfel formarea de amiloid şi încetinind evoluţia bolii.

Cum a fost studiat Vyndaqel?
Vyndaqel a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) pe 128 de pacienţi cu amiloidoză cu transtiretină. Principala măsură a eficacităţii s-a bazat pe evaluarea afectării neurologice şi a calităţii vieţii după 18 luni de tratament.

Ce beneficii a prezentat Vyndaqel pe parcursul studiilor?
Vyndaqel a fost mai eficace decât placebo în tratarea pacienţilor cu amiloidoză cu transtiretină. La 45% din pacienţii care au luat Vyndaqel, funcţia nervoasă s-a îmbunătăţit sau s-a stabilizat, în comparaţie cu 30% din pacienţii care au luat placebo. Rezultatele nu au cuprins pacienţii cu boală mai gravă care au părăsit studiul înainte de termen din cauza necesităţii unui transplant de ficat.
Pacienţii care au luat Vyndaqel au avut, de asemenea, scoruri mai bune ale calităţii vieţii, dar diferenţa faţă de placebo nu a fost considerată semnificativă.

Care sunt riscurile asociate cu Vyndaqel?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Vyndaqel (observate la mai mult de 1 pacient din 10) sunt infecţia căilor urinare (infecţii ale structurilor care transportă urina), infecţia vaginală, durere în etajul abdominal superior (durere de burtă) şi diaree. Pentru lista tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Vyndaqel, consultaţi prospectul.
Vyndaqel este contraindicat la persoanele care sunt hipersensibile (alergice) la tafamidis sau la oricare dintre celelalte ingrediente.
De ce a fost aprobat Vyndaqel?

CHMP a remarcat că, în afara pacienţilor care au părăsit studiul din cauza necesităţii unui transplant de ficat, Vyndaqel a fost mai eficace decât placebo în întârzierea afectării nervoase la pacienţii cu amiloidoză cu transtiretină. Nu au existat motive de îngrijorare majore legate de siguranţa medicamentului, iar riscurile au fost considerate uşor de controlat. Prin urmare, CHMP a concluzionat că beneficiile Vyndaqel sunt mai mari decât riscurile asociate şi a recomandat acordarea autorizaţiei de introducere pe piaţă pentru acest produs.
Vyndaqel a fost autorizat în „circumstanţe excepţionale”. Acest lucru înseamnă că, deoarece amiloidoza cu transtiretină este rară, din motive ştiinţifice, nu a fost posibilă obţinerea integrală a informaţiilor cu privire la Vyndaqel. În fiecare an, Agenţia Europeană pentru Medicamente va analiza orice informaţie nou apărută, iar prezentul rezumat va fi actualizat,după caz.

Ce informaţii se aşteaptă în continuare despre Vyndaqel?
Compania care produce Vyndaqel va desfăşura un studiu cu privire la efectele medicamentului într-un subgrup de pacienţi cu anumite mutaţii genetice. De asemenea, compania va furniza date de siguranţă pe termen lung în perioada ulterioară punerii pe piaţă.

Ce măsuri se iau pentru a asigura utilizarea în siguranţă a Vyndaqel?
Compania va furniza material educaţional tuturor medicilor care urmează să prescrie Vyndaqel. Materialul va cuprinde un prospect cu informaţii despre riscurile medicamentului, inclusiv riscurile pentru copilul nenăscut, şi modul de a contribui la un studiu ulterior punerii pe piaţă şi un program de supraveghere pentru femei gravide.

Alte informaţii despre Vyndaqel
Comisia Europeană a acordat o autorizaţie de introducere pe piaţă pentru Vyndaqel, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 16 noiembrie 2011.
Pentru mai multe informaţii referitoare la tratamentul cu Vyndaqel, citiţi prospectul sau adresaţi-vă medicului sau farmacistului.